पीएनजी रोग। वयस्कों में अप्लास्टिक एनीमिया। नैदानिक ​​दिशानिर्देश। वीडियो - विषाक्त रात हीमोग्लोबिनुरिया

RCHD (कजाकिस्तान गणराज्य के स्वास्थ्य मंत्रालय के स्वास्थ्य विकास के लिए रिपब्लिकन केंद्र)
संस्करण: कजाकिस्तान गणराज्य के स्वास्थ्य मंत्रालय के नैदानिक ​​​​प्रोटोकॉल - 2015

आवर्तक रात में रक्तकणरंजकद्रव्यमेह [मार्चियाफवा मिचेली] (D59.5)

ओंकोहेमेटोलॉजी

सामान्य जानकारी

संक्षिप्त वर्णन

अनुशंसित
विशेषज्ञ परिषद
REM पर RSE "रिपब्लिकन सेंटर
स्वास्थ्य विकास"
स्वास्थ्य मंत्रालय
और सामाजिक विकास
कजाकिस्तान गणराज्य
दिनांक 9 जुलाई, 2015
प्रोटोकॉल #6

परिभाषा:
विषाक्त रात हीमोग्लोबिनुरिया (पीएनएच)एक दुर्लभ, अधिग्रहीत, जीवन-धमकी देने वाला, प्रगतिशील प्रणालीगत रक्त रोग है जो क्रोनिक इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस, अस्थि मज्जा विफलता, थ्रोम्बोटिक जटिलताओं का एक बढ़ा जोखिम, गुर्दे की विफलता और फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप की विशेषता है। .

प्रोटोकॉल का नाम:वयस्कों में विषाक्त रात हीमोग्लोबिनुरिया

प्रोटोकॉल कोड:

आईसीडी कोड -10:
D59.5 - विषाक्त रात में हीमोग्लोबिनुरिया।

प्रोटोकॉल विकास तिथि: 2015

प्रोटोकॉल में प्रयुक्त संकेताक्षर:
* - एकल आयात के हिस्से के रूप में खरीदी गई दवाएं;
एए - अप्लास्टिक एनीमिया;
एजी - धमनी उच्च रक्तचाप;
बीपी - रक्तचाप;
ALAT - अलैनिन एमिनोट्रांस्फरेज़;
ASAT - aspartate aminotransferase;
एचआईवी - मानव इम्युनोडेफिशिएंसी वायरस;
जीजीटीपी - गैमाग्लूटामाइल ट्रांसपेप्टिडेज़;
एलिसा - एंजाइम इम्यूनोएसे;
सीटी - कंप्यूटेड टोमोग्राफी;
एलडीएच-लैक्टेट डिहाइड्रोजनेज;

एमडीएस - मायलोइड्सप्लास्टिक सिंड्रोम;
एमपीओ - ​​मायलोपरोक्सीडेज;
एनई - नेफ्थाइलेस्टरेज़;
यूएसी - सामान्य विश्लेषणरक्त;
पीएनएच - कंपकंपी रात हीमोग्लोबिनुरिया;
एसपीएनएच - सबक्लिनिकल पैरॉक्सिस्मल हीमोग्लोबिनुरिया;
टीसीएम - अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण;
UZDG - अल्ट्रासोनिक डॉप्लरोग्राफी;
UZDG - अल्ट्रासोनिक डॉप्लरोग्राफी;
अल्ट्रासाउंड - अल्ट्रासाउंड परीक्षा;
ईएफ - इजेक्शन अंश;
एफजीडीएस - फाइब्रोगैस्ट्रोडोडेनोस्कोपी;
बीएच - श्वसन दर;
एचआर - हृदय गति;
ईसीजी - इलेक्ट्रोकार्डियोग्राफी;
इकोसीजी - इकोकार्डियोग्राफी;
NMRI - परमाणु चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग;
सीडी - भेदभाव का समूह;
एचएलए - मानव ल्यूकोसाइट एंटीजन सिस्टम;
एचबी - हीमोग्लोबिन;
एचटी - हेमेटोक्रिट;
ट्र - प्लेटलेट्स।

प्रोटोकॉल उपयोगकर्ता:चिकित्सक, डॉक्टर सामान्य अभ्यास, ऑन्कोलॉजिस्ट, हेमेटोलॉजिस्ट।

साक्ष्य स्तर का पैमाना।

साक्ष्य का स्तर अध्ययन के लक्षण जो सिफारिशों के आधार बने लेकिन उच्च गुणवत्ता वाले मेटा-विश्लेषण, यादृच्छिक नैदानिक ​​परीक्षणों (आरसीटी) की व्यवस्थित समीक्षा, या पूर्वाग्रह की बहुत कम संभावना (++) के साथ बड़े आरसीटी, जिसके परिणाम उपयुक्त आबादी के लिए सामान्यीकृत किए जा सकते हैं। पर उच्च-गुणवत्ता (++) कोहोर्ट या केस-कंट्रोल अध्ययनों की व्यवस्थित समीक्षा या उच्च-गुणवत्ता (++) कोहोर्ट या केस-कंट्रोल अध्ययनों में पक्षपात का बहुत कम जोखिम या पूर्वाग्रह के कम (+) जोखिम वाले आरसीटी, जिसके परिणाम उपयुक्त जनसंख्या तक बढ़ाए जा सकते हैं। से पूर्वाग्रह (+) के कम जोखिम के साथ कोहोर्ट या केस-कंट्रोल या नियंत्रित परीक्षण यादृच्छिकरण के बिना, जिसके परिणाम उपयुक्त आबादी या आरसीटी के लिए पूर्वाग्रह के बहुत कम या कम जोखिम (++ या +) के साथ सामान्यीकृत किए जा सकते हैं, जिसके परिणाम सीधे संबंधित आबादी को वितरित नहीं किए जा सकते हैं। डी मामलों की एक श्रृंखला का विवरण या अनियंत्रित अध्ययन या विशेषज्ञ की राय

वर्गीकरण

नैदानिक ​​वर्गीकरण:

पीएनएच के 3 मुख्य रूप हैं।
1. क्लासिक आकारअस्थि मज्जा विफलता (एप्लास्टिक एनीमिया (एए), मायलोइड्सप्लास्टिक सिंड्रोम (एमडीएस), इडियोपैथिक मायलोफिब्रोसिस) से जुड़े अन्य रोगों के संकेतों के बिना इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस के नैदानिक ​​​​और प्रयोगशाला संकेतों की विशेषता है।
2. पीएनएच ने एए के रोगियों में निदान किया (एए/पीएनजी),एमडीएस (एमडीएस/पीएनजी)और अत्यंत दुर्लभ रूप से मायलोफिब्रोसिस के साथ (इडियोपैथिक मायलोफिब्रोसिस / पीएनएच),जब इन रोगों में इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस के नैदानिक ​​​​और / या प्रयोगशाला संकेत होते हैं, और परिधीय रक्त में पीएनएच फेनोटाइप वाले कोशिकाओं के क्लोन का पता लगाया जाता है।
3. उपनैदानिक ​​रूपबीमारी ( एए/एसपीएनएच, एमडीएस/एसपीएनएच, इडियोपैथिक मायलोफिब्रोसिस/एसपीएनएच)हेमोलिसिस के नैदानिक ​​और प्रयोगशाला संकेतों के बिना रोगियों में निदान किया गया, लेकिन पीएनएच फेनोटाइप (आमतौर पर) के साथ कोशिकाओं के एक मामूली क्लोन की उपस्थिति में<1 %). Следует отметить, что субклиническое течение ПНГ может отмечаться и при большем размере клона.

पीएनएच के उपनैदानिक ​​रूप के अलगाव का कोई स्वतंत्र नैदानिक ​​महत्व नहीं है, लेकिन क्लोन आकार में वृद्धि और हेमोलिसिस की प्रगति की संभावना के कारण ऐसे रोगियों की निगरानी सुनिश्चित करने के लिए आवश्यक है, जो नैदानिक ​​​​अभिव्यक्तियों में हावी हो सकते हैं और उपयुक्त चिकित्सा की आवश्यकता होती है।
इस तथ्य को ध्यान में रखते हुए कि एए और/या एमडीएस में पीएनएच के उपनैदानिक ​​रूप का कोई स्वतंत्र नैदानिक ​​महत्व नहीं है।

पीएनजी का क्लासिक रूप।
क्लासिक पीएनएच वाले मरीजों में आमतौर पर उन्नत सीरम लैक्टेट डिहाइड्रोजनेज (एलडीएच), रेटिकुलोसाइटोसिस के साथ गंभीर इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस होता है, और हैप्टोग्लोबिन के स्तर में कमी आती है। पीएनएच के इस प्रकार में, अन्य अस्थि मज्जा विकृति (एए, एमडीएस, मायलोफिब्रोसिस) के कोई निश्चित रूपात्मक संकेत नहीं हैं और कैरियोटाइप असामान्यताएं विशेषता नहीं हैं

अस्थि मज्जा विफलता सिंड्रोम (एए / पीएनएच, एमडीएस / पीएनएच) की पृष्ठभूमि के खिलाफ पीएनएच।
एए / पीएनएच और एमडीएस / पीएनएच वाले रोगियों में, इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस के नैदानिक ​​​​और प्रयोगशाला संकेतों का निदान किया जाता है। रोग के विकास के विभिन्न चरणों में, अस्थि मज्जा विफलता या इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस के लक्षण प्रबल हो सकते हैं, और कुछ मामलों में उनका एक संयोजन होता है। हालांकि छोटे पीएनएच क्लोन वाले रोगियों में आमतौर पर न्यूनतम लक्षण होते हैं और इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस के केवल प्रयोगशाला संकेत होते हैं, निगरानी (वर्ष में दो बार) आवश्यक है। यह इस तथ्य के कारण है कि समय के साथ, गंभीर हेमोलिसिस के विकास और थ्रोम्बोटिक जटिलताओं के उच्च जोखिम के साथ क्लोन का विस्तार संभव है।

पीएनएच का उपनैदानिक ​​रूप (एए/एसपीएनएच, एमडीएस/एसपीएनएच)।
सबक्लिनिकल पीएनएच वाले मरीजों में हेमोलाइसिस का कोई नैदानिक ​​या प्रयोगशाला साक्ष्य नहीं होता है। GPIAP की कमी वाली कोशिकाओं की छोटी आबादी को केवल अत्यधिक संवेदनशील प्रवाह साइटोमेट्री का उपयोग करके पता लगाया जा सकता है। पीएनएच के उपनैदानिक ​​रूप का निदान उन रोगों की पृष्ठभूमि के खिलाफ किया जा सकता है जो अस्थि मज्जा समारोह, मुख्य रूप से एए और एमडीएस द्वारा विशेषता हैं। समय के साथ, एए/पीएनएच का हेमोलिटिक रूप विकसित होता है।

निदान

बुनियादी और अतिरिक्त नैदानिक ​​​​उपायों की सूची:
आउट पेशेंट स्तर पर की जाने वाली मुख्य (अनिवार्य) नैदानिक ​​​​परीक्षाएँ:
पूर्ण रक्त गणना (स्मियर में रेटिकुलोसाइट्स की गिनती);
प्रवाह साइटोमेट्री द्वारा एरिथ्रोसाइट प्रकार I, II और III के पीएनएच का प्रतिशत निर्धारित करने के लिए परिधीय रक्त का इम्यूनोफेनोटाइपिंग;
जैव रासायनिक रक्त परीक्षण (कुल बिलीरुबिन, प्रत्यक्ष बिलीरुबिन, एलडीएच);
कॉम्ब्स परीक्षण;
माइलोग्राम।

आउट पेशेंट स्तर पर किए गए अतिरिक्त नैदानिक ​​परीक्षण:



फोलिक एसिड और विटामिन बी 12 की एकाग्रता का निर्धारण;
· कोगुलोग्राम;
अस्थि मज्जा का मानक साइटोजेनेटिक अध्ययन;
· सामान्य मूत्र विश्लेषण
वायरल हेपेटाइटिस के मार्करों के लिए एलिसा ;
एचआईवी मार्करों के लिए एलिसा;
दाद समूह वायरस के मार्करों के लिए एलिसा ;
· एचएलए - टाइपिंग;
ईसीजी;
पेट के अंगों का अल्ट्रासाउंड (यकृत, प्लीहा, अग्न्याशय, पित्ताशय की थैली, लिम्फ नोड्स, गुर्दे, महिलाओं में - छोटी श्रोणि);

नियोजित अस्पताल में भर्ती होने का जिक्र करते समय परीक्षाओं की न्यूनतम सूची:
सामान्य रक्त परीक्षण (स्मियर में ल्यूकोफॉर्मुला, प्लेटलेट्स और रेटिकुलोसाइट्स की गणना);
माइलोग्राम;
रक्त प्रकार और आरएच कारक
जैव रासायनिक रक्त परीक्षण (कुल प्रोटीन, एल्ब्यूमिन, कुल बिलीरुबिन, प्रत्यक्ष बिलीरुबिन, क्रिएटिनिन, यूरिया, ALaT, ASAT, GGTP, ग्लूकोज, LDH, C-प्रतिक्रियाशील प्रोटीन, क्षारीय फॉस्फेट);
कॉम्ब्स परीक्षण;
उदर गुहा और प्लीहा का अल्ट्रासाउंड;
· श्रोणि अंगों का अल्ट्रासाउंड - महिलाओं के लिए।

अस्पताल स्तर पर की जाने वाली मुख्य (अनिवार्य) नैदानिक ​​​​परीक्षाएँ:

सामान्य रक्त परीक्षण (स्मीयर में ल्यूकोफॉर्मुला, प्लेटलेट्स और रेटिकुलोसाइट्स की गणना);
- प्रवाह साइटोमेट्री द्वारा एरिथ्रोसाइट प्रकार I, II और III के पीएनएच का प्रतिशत निर्धारित करने के लिए परिधीय रक्त का इम्यूनोफेनोटाइपिंग;
- जैव रासायनिक रक्त परीक्षण (कुल बिलीरुबिन, प्रत्यक्ष बिलीरुबिन, एलडीएच);
- कॉम्ब्स परीक्षण
- माइलोग्राम।
- अस्थि मज्जा का मानक साइटोजेनेटिक अध्ययन;
- वायरल हेपेटाइटिस के मार्करों के लिए एलिसा;
- एचआईवी मार्करों के लिए एलिसा;
- दाद-समूह वायरस के मार्करों के लिए एलिसा;
छाती के अंगों का एक्स-रे।
अस्पताल स्तर पर किए गए अतिरिक्त नैदानिक ​​परीक्षण:
हाप्टोग्लोबिन के स्तर का निर्धारण।
रक्त प्रकार और आरएच कारक;
जैव रासायनिक रक्त परीक्षण (कुल प्रोटीन, एल्ब्यूमिन, कुल बिलीरुबिन, प्रत्यक्ष बिलीरुबिन, क्रिएटिनिन, यूरिया, ALaT, ASAT, ग्लूकोज, LDH, GGTP, C-प्रतिक्रियाशील प्रोटीन, क्षारीय फॉस्फेट);
लौह चयापचय (सीरम लोहे के स्तर का निर्धारण, सीरम की कुल लौह बाध्यकारी क्षमता और फेरिटिन का स्तर);
फोलिक एसिड और विटामिन बी 12 की एकाग्रता का निर्धारण;
· कोगुलोग्राम;
· एचएलए - टाइपिंग;
· सामान्य मूत्र विश्लेषण;
मूत्र में हीमोसाइडरिन के स्तर का निर्धारण;
Reberg-Tareev परीक्षण (ग्लोमेरुलर निस्पंदन दर निर्धारण);
ईसीजी;
पेट के अंगों का अल्ट्रासाउंड (यकृत, प्लीहा, अग्न्याशय, पित्ताशय की थैली, लिम्फ नोड्स, गुर्दे, महिलाओं में - छोटी श्रोणि);
छाती का एक्स-रे;
· धमनियों और नसों का अल्ट्रासाउंड;
इकोकार्डियोग्राफी;
FGDS (ग्रासनली की नसों का विस्तार);
रक्तचाप की दैनिक निगरानी;
24 घंटे ईसीजी निगरानी।

आपातकालीन चिकित्सा देखभाल के चरण में किए गए नैदानिक ​​​​उपाय:
शिकायतों का संग्रह और बीमारी का इतिहास;
शारीरिक जाँच।

निदान करने के लिए नैदानिक ​​​​मानदंड:

शिकायतें और एनामनेसिस:
- कमज़ोरी;
- तेजी से थकान;


- रक्तस्त्राव का बढ़ना।

इतिहास: ध्यान देना चाहिए:
- लंबे समय तक चलने वाली कमजोरी;
- तेज थकान;
- लगातार संक्रामक रोग;
- काठ क्षेत्र में दर्द के तीव्र हमले;
- मूत्र का काला पड़ना, मुख्य रूप से रात में और सुबह में;
- बड-चियारी सिंड्रोम (यकृत शिराओं का घनास्त्रता);
- विभिन्न स्थानीयकरणों का घनास्त्रता;
- रक्तस्राव में वृद्धि;
- त्वचा और श्लेष्म झिल्ली पर रक्तस्रावी चकत्ते की उपस्थिति;
- एए या एमडीएस के लिए डिस्पेंसरी पंजीकरण।

शारीरिक जाँच[ 8 ]:
- त्वचा का पीलापन और पीलापन का संयोजन;
- रक्तस्रावी चकत्ते - पेटेचिया, विभिन्न स्थानीयकरणों के परिसंचारी;
- सांस लेने में कठिनाई;
- तचीकार्डिया;
- यकृत का इज़ाफ़ा;
- तिल्ली का बढ़ना।

प्रयोगशाला अनुसंधान:
यदि पीएनएच पर संदेह है, तो फ्लो साइटोमेट्री एक सटीक निदान प्रदान कर सकती है। फ्लो साइटोमेट्री सबसे संवेदनशील और सूचनात्मक विधि है।
· सामान्य रक्त विश्लेषण:रेटिकुलोसाइट्स की संख्या आमतौर पर बढ़ जाती है, और एरिथ्रोसाइट्स रूपात्मक रूप से परिधीय रक्त के स्मीयरों पर आदर्श से भिन्न नहीं होते हैं। हेमोलिसिस के कारण, रक्त में नॉर्मोबलास्ट अक्सर मौजूद होते हैं, पॉलीक्रोमैटोफिलिया नोट किया जाता है। मूत्र में लोहे के महत्वपूर्ण नुकसान के परिणामस्वरूप, पीएनएच वाले रोगियों में लोहे की कमी विकसित होने की अत्यधिक संभावना होती है, और फिर एरिथ्रोसाइट्स आईडीए की उपस्थिति की विशेषता लेते हैं - हाइपोक्रोमिक माइक्रोसाइटोसिस की प्रवृत्ति के साथ। ल्यूकोसाइट्स और प्लेटलेट्स की संख्या अक्सर होती है कम किया हुआ। अलग-अलग गंभीरता का पैन्टीटोपेनिया भी देखा जा सकता है। हालांकि, अप्लास्टिक एनीमिया के विपरीत, रेटिकुलोसाइटोसिस आमतौर पर साइटोपेनिया के साथ होता है।
· रक्त रसायन:रक्त सीरम में बिलीरुबिन, मुक्त हीमोग्लोबिन और मेथेमोग्लोबिन की मात्रा बढ़ जाती है। इंट्रावास्कुलर हेमोलाइसिस के संकेत हैं, यानी हैप्टोग्लोबिन की कमी या अनुपस्थिति, एलडीएच में वृद्धि, और मूत्र में मुक्त हीमोग्लोबिन और लोहे का एक बढ़ा हुआ स्तर। हाप्टोग्लोबिन के निम्न स्तर लगातार इंट्रावस्कुलर हेमोलिसिस में देखे जाते हैं, लेकिन एक्स्ट्रावास्कुलर हेमोलिसिस के मामलों में भी, विशेष रूप से क्रोनिक। चूँकि हैप्टोग्लोबिन भी एक तीव्र चरण अभिकर्मक है, इसकी तीव्र कमी या अनुपस्थिति सबसे अधिक जानकारीपूर्ण है।
· पेशाब में :रक्तमेह और प्रोटीनमेह देखा जा सकता है। डायग्नोस्टिक मूल्य के लगातार संकेत हेमोसिडरिनुरिया और मूत्र में रक्त के कणों का पता लगाना है।
· रूपात्मक अध्ययन:अस्थि मज्जा एरिथ्रोइड हाइपरप्लासिया दिखाता है। अक्सर अस्थि मज्जा हाइपोप्लेसिया द्वारा निर्धारित किया जाता है, साइडरोसाइट्स और साइडरोबलास्ट्स की कम सामग्री।
· इम्यूनोफेनोटाइपिंग: PNH फेनोटाइप का एक प्रारंभिक और विश्वसनीय संकेत GPI से जुड़े प्रोटीन की अभिव्यक्ति है: CD14 और CD48 की अभिव्यक्ति मोनोसाइट्स, CD16 और CD66b पर ग्रैन्यूलोसाइट्स, CD48 और CD52 पर लिम्फोसाइटों, CD55 और CD59 पर एरिथ्रोसाइट्स, CD55, CD58 पर निर्धारित होती है। .

वाद्य अनुसंधान:
· पेट के अंगों का अल्ट्रासाउंड:जिगर, प्लीहा का बढ़ना।
· धमनियों और नसों का अल्ट्रासाउंड:धमनियों और नसों का घनास्त्रता
· ईसीजी:हृदय की मांसपेशी में आवेगों के प्रवाहकत्त्व का उल्लंघन।
· इकोसीजी:दिल की विफलता के लक्षण (ईएफ<60%), снижение сократимости, диастолическая дисфункция, легочная гипертензия, пороки и регургитации клапанов.
· पूरे शरीर का सीटी/एमआरआई:घनास्त्रता का पता लगाने (मस्तिष्क, पोर्टल, आदि)
· वक्ष खंड का सीटी स्कैन:फेफड़े के ऊतकों में घुसपैठ परिवर्तन, फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप के लक्षण।
· एफजीडीएस: घेघा की वैरिकाज़ नसें।
· स्पाइरोग्राफी: फेफड़े के कार्य परीक्षण।

संकीर्ण विशेषज्ञों के परामर्श के लिए संकेत:
एक्स-रे एंडोवास्कुलर डायग्नोस्टिक्स और उपचार के लिए डॉक्टर - परिधीय पहुंच (पीआईसीसी) से केंद्रीय शिरापरक कैथेटर की स्थापना;
हेपेटोलॉजिस्ट - वायरल हेपेटाइटिस के निदान और उपचार के लिए;
· स्त्री रोग विशेषज्ञ - गर्भावस्था, मेट्रोरहागिया, मेनोरेजिया, संयुक्त मौखिक गर्भ निरोधकों को निर्धारित करते समय परामर्श;
त्वचा विशेषज्ञ - त्वचा सिंड्रोम नं।
संक्रामक रोग विशेषज्ञ - वायरल संक्रमण का संदेह;
कार्डियोलॉजिस्ट - अनियंत्रित उच्च रक्तचाप, पुरानी दिल की विफलता, कार्डियक अतालता और चालन की गड़बड़ी;
· न्यूरोपैथोलॉजिस्ट तीव्र सेरेब्रोवास्कुलर दुर्घटना, मैनिंजाइटिस, एन्सेफलाइटिस, न्यूरोल्यूकेमिया;
न्यूरोसर्जन - तीव्र सेरेब्रोवास्कुलर दुर्घटना, अव्यवस्था सिंड्रोम;
नेफ्रोलॉजिस्ट (इफेरेंटोलॉजिस्ट) - गुर्दे की विफलता;
ऑन्कोलॉजिस्ट - ठोस ट्यूमर का संदेह;
otorhinolaryngologist - परानासल साइनस और मध्य कान की सूजन संबंधी बीमारियों के निदान और उपचार के लिए;
नेत्र रोग विशेषज्ञ - दृश्य हानि, आंख और उपांगों की सूजन संबंधी बीमारियां;
प्रोक्टोलॉजिस्ट - गुदा विदर, पैराप्रोक्टाइटिस;
मनोचिकित्सक - मनोविकार;
मनोवैज्ञानिक - अवसाद, एनोरेक्सिया, आदि;
· पुनर्जीवन - गंभीर सेप्सिस का उपचार, सेप्टिक शॉक, विभेदन सिंड्रोम और टर्मिनल राज्यों में तीव्र फेफड़े की चोट सिंड्रोम, केंद्रीय शिरापरक कैथेटर की स्थापना।
रुमेटोलॉजिस्ट - स्वीट्स सिंड्रोम;
थोरैसिक सर्जन - एक्सयूडेटिव प्लीसीरी, न्यूमोथोरैक्स, पल्मोनरी ज़ायगोमाइकोसिस;
· ट्रांसफ़्यूसियोलॉजिस्ट - एक सकारात्मक अप्रत्यक्ष मैन्टिग्लोबुलिन परीक्षण, आधान विफलता, तीव्र बड़े पैमाने पर रक्त हानि के मामले में आधान मीडिया के चयन के लिए;
यूरोलॉजिस्ट - मूत्र प्रणाली के संक्रामक और सूजन संबंधी रोग;
Phthisiatrician - तपेदिक का संदेह;
सर्जन - सर्जिकल जटिलताओं (संक्रामक, रक्तस्रावी);
· मैक्सिलोफेशियल सर्जन - डेंटो-जबड़ा प्रणाली के संक्रामक और सूजन संबंधी रोग।

क्रमानुसार रोग का निदान

क्रमानुसार रोग का निदान।
विभेदक निदान अन्य प्रकार के हेमोलिटिक एनीमिया के साथ किया जाता है, और पीएनएच के साइटोपेनिक संस्करण के साथ - अप्लास्टिक एनीमिया के साथ।

बी -12 की कमी से एनीमिया।अक्सर पीएनएच के विभेदक निदान की आवश्यकता होती है, जो पैन्टीटोपेनिया और हेमोलिसिस के साथ होता है, बी 12 की कमी वाले एनीमिया से हेमोलिटिक सिंड्रोम के साथ होता है। इन दोनों बीमारियों में हेमोलाइसिस काफी स्पष्ट है। इन रोगों के बीच अंतर तालिका में प्रस्तुत किए गए हैं:

मेज। बी12 की कमी वाले एनीमिया और पीएनएच के बीच विभेदक नैदानिक ​​अंतर।

लक्षण	हेमोलिटिक सिंड्रोम के साथ बी 12 की कमी से एनीमिया	पैन्टीटोपेनिया के साथ पीएनएच
नोसोलॉजिकल सार	एनीमिया विटामिन बी -12 की कमी के कारण लाल रक्त कोशिकाओं और हीमोग्लोबिन के गठन के उल्लंघन के कारण होता है	एक्वायर्ड हेमोलिटिक एनीमिया वैरिएंट - इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस, पीएनएच
काला मूत्र	-	+
मूत्र में हीमोसाइडरिन और हीमोग्लोबिन की उपस्थिति	-	+
रक्त में मुक्त हीमोबिन की मात्रा में वृद्धि	-	+
रक्त का रंग सूचक	ऊंचा (हाइपरक्रोमिक एनीमिया)	कमी (हाइपोक्रोमिक एनीमिया)
रक्त में लोहे की सामग्री	सामान्य या थोड़ा ऊंचा	कम किया हुआ
मेगालोब्लास्टिक प्रकार का हेमटोपोइजिस (मायलोग्राम के अनुसार)	विशेषता	विशिष्ट नहीं
परिधीय रक्त में हाइपरसेग्मेंटेड न्यूट्रोफिल	विशेषता	विशिष्ट नहीं

अविकासी खून की कमी।जब एप्लास्टिक एनीमिया हेमोलिटिक सिंड्रोम के विकास के साथ होता है तो एए को पीएनएच से अलग करना आवश्यक होता है। यह ज्ञात है कि पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया एनीमिया, ल्यूकोपेनिया की प्रवृत्ति, थ्रोम्बोसाइटोपेनिया द्वारा प्रकट होता है। इस प्रकार, दोनों रोगों के लक्षणों की स्पष्ट समानता के साथ नैदानिक ​​​​स्थिति काफी जटिल हो सकती है। यहां इस बात पर भी जोर दिया जाना चाहिए कि पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया के प्रमुख लक्षण हेमोसाइडरिनुरिया और हीमोग्लोबिनुरिया हैं, साथ ही प्लाज्मा में मुक्त हीमोग्लोबिन का उच्च स्तर है। ये लक्षण अप्लास्टिक एनीमिया में अनुपस्थित हैं। इन दोनों रोगों का विभेदक निदान तालिका में प्रस्तुत किया गया है।

मेज। हेमोलिसिस और पीएनएच के साथ एए के बीच विभेदक नैदानिक ​​​​अंतर।

लक्षण	हेमोलिसिस के साथ ए.ए	पीएनजी
गहरा (काला) पेशाब आना, ज्यादातर रात में	-	+
पेट और काठ क्षेत्र में दर्द	-	+
अंगों, गुर्दे और अन्य स्थानीयकरण के परिधीय जहाजों का घनास्त्रता	-	+
तिल्ली का बढ़ना	-	+
रेटिकुलोसाइटोसिस	-	+
रक्त में मुक्त हीमोग्लोबिन का उच्च स्तर	-	+
अस्थि मज्जा अप्लासिया	विशेषता	यह शायद ही कभी होता है, अधिक बार लाल हेमटोपोइएटिक रोगाणु का हाइपरप्लासिया होता है
ट्रेफिन बायोप्सी में हेमटोपोइएटिक ऊतक का हाइपरप्लासिया	-	+
हेमोसिडरिनुरिया और हीमोग्लोबिनुरिया	-	+

ऑटोइम्यून हेमोलिटिक एनीमिया. रोगियों में हीमोग्लोबिनुरिया और हेमोसिडरिनुरिया की उपस्थिति के कारण, पीएनएच को अलग करना आवश्यक है ऑटोइम्यून हेमोलिटिक एनीमिया के साथ. मुख्य विभेदक निदान अंतर:
ऑटोइम्यून हेमोलिटिक एनीमिया के मामले में, सुक्रोज और हेमा परीक्षण नकारात्मक हैं, मार्चियाफवा-मिकेली रोग में वे सकारात्मक हैं;
थर्मल हेमोलिसिन के साथ ऑटोइम्यून हेमोलिटिक एनीमिया में, रोगी का सीरम दाता के एरिथ्रोसाइट्स के हेमोलिसिस का कारण बनता है।

इलाज

उपचार के लक्ष्य:
छूट प्राप्त करना और बनाए रखना (पैराग्राफ 15 देखें - उपचार की प्रभावशीलता के संकेतक)।

उपचार की रणनीति:
गैर-दवा उपचार:
मोड द्वितीय:सामान्य सुरक्षा।
खुराक:न्यूट्रोपेनिक रोगियों को सलाह दी जाती है कि वे एक विशिष्ट आहार का पालन न करें ( सबूत का स्तर बी).

चिकित्सा उपचार।
पीएनएच के रोगियों के इलाज के लिए सामान्य एल्गोरिथ्म, रोग के रूप और हेमोलिसिस की गंभीरता के आधार पर, चित्र में दिखाया गया है।

पीएनएच के रोगियों के उपचार के लिए एल्गोरिथम।


एक्लिज़ुमाब के साथ थेरेपी।
Eculizumab एक मानवकृत मोनोक्लोनल एंटीबॉडी है जो पूरक के C5 घटक से जुड़ता है। यह C5 को C5a और C5b में विभाजित होने से रोकता है, जिससे प्रो-इंफ्लेमेटरी साइटोकिन्स (C5a के माध्यम से) और MAC (C5b के माध्यम से) के गठन को रोकता है।
तिथि करने के लिए, एक मल्टीसेंटर, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित TRIUMPH अध्ययन ने हेमोग्लोबिन के स्तर को स्थिर करने और 6 महीने की चिकित्सा के दौरान PNH वाले 87 ट्रांसफ्यूजन-निर्भर रोगियों में ट्रांसफ्यूजन निर्भरता को कम करने में एकुलिज़ुमाब की प्रभावकारिता का मूल्यांकन किया है।
अध्ययन में 18 वर्ष से अधिक आयु के रोगियों को शामिल किया गया था, जो पिछले वर्ष एरिथ्रोसाइट युक्त मीडिया के कम से कम 4 संक्रमणों से गुजरे थे, जिसमें कम से कम 10% एरिथ्रोसाइट पीएनएच टाइप III क्लोन, कम से कम 100 हजार / एमसीएल का प्लेटलेट स्तर, और एलडीएच ³1.5 सामान्य में वृद्धि। चिकित्सा शुरू करने से पहले सभी रोगियों को एक एंटीमेनिंगोकोकल वैक्सीन प्राप्त हुआ।
अध्ययन का मुख्य परिणाम एक्युलिज़ुमाब (r) से उपचारित 49% रोगियों में हीमोग्लोबिन के स्तर का स्थिरीकरण था।<0,001) и снижение необходимости в трансфузиях в этой группе до нуля (в группе плацебо за 6 месяцев потребовалось от 6 до 16 трансфузий), а также улучшение качества жизни.
इस अध्ययन के परिणामों ने हेमोलिसिस के साथ आधान-निर्भर पीएनएच के लिए एकुलिज़ुमाब के उपयोग के एफडीए के अनुमोदन का आधार बनाया।
आर हिलमेन एट अल द्वारा अनुसंधान। और बाद के संभावित अध्ययनों की कुछ सीमाएँ हैं जो पीएनएच के साथ सभी रोगियों के लिए उसके परिणामों को एक्सट्रपलेशन करना मुश्किल बनाती हैं, जो कि एफडीए रिपोर्ट और आर्टुरो जे मार्टी-कार्वाजल की कोक्रेन समीक्षा में विस्तृत हैं:
केवल 18 वर्ष से अधिक आयु के रोगियों में प्रभावकारिता का अध्ययन किया गया है;
· बुजुर्ग रोगियों पर डेटा भी सीमित है (अध्ययन में केवल 15 रोगियों की आयु 65 वर्ष से अधिक थी);
· अध्ययन में हेमोलिसिस वाले केवल आधान-निर्भर रोगियों को शामिल किया गया;
· थ्रोम्बोटिक एपिसोड वाले रोगियों की एक छोटी संख्या, एंटीकोआगुलेंट प्रोफिलैक्सिस निर्धारित करने की एक उच्च आवृत्ति हमें थ्रोम्बोटिक जटिलताओं के जोखिम पर एकुलिज़ुमाब के प्रभाव का मूल्यांकन करने की अनुमति नहीं देती है और यह सिफारिश करने के लिए कि एंटीकोआगुलेंट का उपयोग एकुलिज़ुमाब प्राप्त करने वाले रोगियों में नहीं किया जाना चाहिए। थक्कारोधी प्रोफिलैक्सिस और एकुलिज़ुमाब थेरेपी की पृष्ठभूमि के खिलाफ थ्रोम्बोटिक एपिसोड की आवृत्ति में सापेक्ष कमी 81% है;
· पीएनएच के रोगियों के लिए उपयोग की गई जीवन की गुणवत्ता प्रश्नावली को मान्य नहीं किया गया था और जीवन की गुणवत्ता में सुधार केवल हीमोग्लोबिन के स्तर में वृद्धि के साथ जुड़ा हो सकता है;
· लघु अनुवर्ती अवधि;
अध्ययन दवा के निर्माता द्वारा प्रायोजित किया गया था;
· समग्र उत्तरजीविता पर एकुलिज़ुमाब बनाम प्लेसेबो के प्रभाव, एएमएल और एमडीएस में परिवर्तन के जोखिम पर कोई डेटा नहीं है। समग्र अस्तित्व में वृद्धि केवल एक ऐतिहासिक रूप से नियंत्रित अध्ययन (1997 से 2004) में दिखाई गई थी। 2013 में, पीएनएच और हेमोलिसिस के साथ 195 रोगियों के तीन संभावित अध्ययनों से डेटा प्रकाशित किया गया था और 36 महीनों में 97.6% जीवित रहने की दर दिखाई गई थी, लेकिन प्लेसीबो समूह के साथ कोई तुलना नहीं थी।
गर्भवती महिलाओं में एकुलिज़ुमाब के उपयोग पर सीमित डेटा। गर्भावस्था पीएनएच की गंभीर जीवन-धमकाने वाली जटिलताओं की घटनाओं को बढ़ाती है। इस बात की बहुत अधिक संभावना है कि एकुलिज़ुमाब हेमेटोप्लेसेंटल बाधा और स्तन के दूध को पार कर जाता है। रोग की दुर्लभता के कारण, वर्तमान में गर्भवती महिलाओं में एकुलिज़ुमाब का कोई नियंत्रित परीक्षण नहीं है। गर्भवती महिलाओं को 4 और 5 सप्ताह के गर्भ से बाद में गर्भधारण और स्वस्थ बच्चों के जन्म के लिए एक्युलिज़ुमैब निर्धारित करने के दो मामलों का वर्णन किया गया है।
· लगभग 30 महीनों तक चलने वाले दीर्घकालिक उपचार के बावजूद, लगभग 18% रोगी आधान पर निर्भर रहते हैं। इस घटना के लिए एक संभावित व्याख्या C3 पूरक खंड के इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस की प्रक्रियाओं में भागीदारी है, जो कि एकुलिज़ुमाब द्वारा बाधित नहीं है।

18 वर्ष से अधिक आयु के क्लासिक पीएनएच वाले रोगियों की निम्नलिखित श्रेणियों के लिए उपचार कार्यक्रम में शामिल करने के लिए एकुलिज़ुमाब की सिफारिश की जा सकती है:
क्रोनिक हेमोलिसिस के कारण आधान निर्भरता ( सबूत का स्तर ए);
थ्रोम्बोटिक जटिलताओं की उपस्थिति साक्ष्य का स्तरडी);
पीएनएच के रोगियों में गर्भावस्था ( साक्ष्य का स्तरडी).

Eculizumab थेरेपी के लिए संकेत निर्धारित करते समय, किसी को केवल LDH के स्तर पर विचार नहीं करना चाहिए।

एकुलिज़ुमाब देने की विधि और खुराक
वयस्कों के लिए - दवा को अंतःशिरा, ड्रिप, 25-45 मिनट के लिए प्रशासित किया जाता है।
उपचार के पाठ्यक्रम में 4 सप्ताह का प्रारंभिक चक्र शामिल है जिसके बाद रखरखाव चिकित्सा का एक चक्र होता है। प्रारंभिक चक्र 4 सप्ताह के लिए सप्ताह में एक बार 600 मिलीग्राम दवा है। रखरखाव चिकित्सा - 5 वें सप्ताह के लिए 900 मिलीग्राम, उसके बाद हर (14±2) दिनों में 900 मिलीग्राम दवा की शुरूआत।

"निर्णायक" हेमोलिसिस।
पूरक-मध्यस्थ हेमोलिसिस के पूर्ण और स्थिर नाकाबंदी के लिए एकुलिज़ुमाब थेरेपी का मानक आहार पर्याप्त है। कुछ रोगियों में, के कारण
दवा या संक्रमण के चयापचय की विशेषताएं "सफलता" हेमोलिसिस विकसित कर सकती हैं। इस स्थिति में हेमोलिसिस के लक्षण 2-3 दिनों में सामने आते हैं।
एकुलिज़ुमाब के अगले इंजेक्शन से पहले। मरीजों में हीमोग्लोबिन्यूरिया विकसित हो सकता है, मूल लक्षण (सांस की तकलीफ, कमजोरी, चिकनी मांसपेशियों की ऐंठन, आदि), आधान की आवश्यकता, एलडीएच, रेटिकुलोसाइट्स के स्तर में वृद्धि और हैप्टोग्लोबिन के स्तर को कम कर सकते हैं। "ब्रेकथ्रू" हेमोलिसिस के उपचार में एक्युलिज़ुमैब के इंजेक्शन के बीच के अंतराल को 12 दिनों तक कम करना या 1-2 इंजेक्शन के लिए खुराक को 1200 मिलीग्राम तक बढ़ाना शामिल है।

मेनिंगोकोकल संक्रमण की रोकथाम और उपचार।
Eculizumab के साथ उपचार के दौरान, एंटीबायोटिक दवाओं को निर्धारित करने के लिए समय-समय पर संक्रमण और जीवाणु संक्रमण के लक्षणों की उपस्थिति को नियंत्रित करना आवश्यक है। मेनिंगोकोकल संक्रमण का निदान करते समय, दवा का अगला प्रशासन रद्द कर दिया जाता है।
एकुलिज़ुमाब की कार्रवाई का तंत्र मेनिंगोकोकल रोग के बढ़ते जोखिम का सुझाव देता है ( नाइस्सेरिया मेनिंजाइटिस) इसके उपयोग की पृष्ठभूमि के खिलाफ (साक्ष्य बी का स्तर)।
सभी रोगियों को दवा की शुरुआत से 2 सप्ताह पहले मेनिंगोकोकस के खिलाफ टीका लगाया जाना चाहिए, साथ ही उपचार के 2.5-3 वर्षों के बीच पुन: टीकाकरण किया जाना चाहिए। सीरोटाइप A, C, Y और W135 के विरुद्ध टेट्रावेलेंट कॉन्जुगेट वैक्सीन सबसे पसंदीदा है। यदि किसी गैर-टीकाकृत रोगी में एकुलिज़ुमाब के साथ तत्काल उपचार की आवश्यकता होती है, तो उपयुक्त एंटीबायोटिक प्रोफिलैक्सिस की पृष्ठभूमि के खिलाफ चिकित्सा शुरू करना संभव है, जो कि मेनिंगोकोकल संक्रमण के खिलाफ टीकाकरण के बाद 2 सप्ताह तक जारी रहना चाहिए।

रोगसूचक चिकित्सा।
Eculizumab के उपचार में, रोगसूचक चिकित्सा में थ्रोम्बोटिक के लिए फोलिक एसिड (5 मिलीग्राम / दिन), विटामिन बी 12 (कमी के मामले में), लोहे की तैयारी (कमी के मामले में), एंटीकोआगुलंट्स (वारफारिन, कम आणविक भार हेपरिन) की नियुक्ति शामिल है। जटिलताओं, नैदानिक ​​लक्षणों के आधार पर रक्त उत्पादों का आधान, हेमोलिटिक संकट के विकास के दौरान जलयोजन। हेमोलिसिस बढ़ने की संभावना के कारण लोहे की तैयारी सावधानी से की जानी चाहिए।

थक्कारोधी चिकित्सा।
एक थ्रोम्बोटिक घटना के बाद, दीर्घकालिक (आजीवन) थक्कारोधी चिकित्सा (कूमरिन डेरिवेटिव या हेपरिन) की सिफारिश की जा सकती है। बड-चियारी सिंड्रोम के उपचार के लिए रोगी को स्थानीय और प्रणालीगत थ्रोम्बोलिसिस के लिए एक विशेष शल्य चिकित्सा विभाग में रहने की आवश्यकता होती है। घनास्त्रता की प्राथमिक रोकथाम के लिए थक्कारोधी चिकित्सा चयनित मामलों में इंगित की जा सकती है यदि PNH क्लोन का पता ≥ 50% ग्रैन्यूलोसाइट्स में लगाया जाता है और थ्रोम्बोटिक जटिलताओं के अतिरिक्त जोखिम होते हैं, अस्थि मज्जा अप्लासिया वाले रोगियों को छोड़कर।

आधान समर्थन।
रक्त घटकों के आधान के लिए संकेत:

एरिथ्रोसाइट निलंबन / द्रव्यमान।
एरिथ्रोसाइट निलंबन / द्रव्यमान के संबंध में, रक्त समूह और आरएच कारक द्वारा चयन आवश्यक है;
· इतिहास में एकाधिक रक्ताधान वाले रोगियों के संबंध में, निम्नलिखित प्रतिजनों के लिए चयन करने की सलाह दी जाती है: केल, डफी, किड, एमएनएस;
एरिथ्रोसाइट निलंबन / द्रव्यमान के आधान से तुरंत पहले, मानक सेरा के साथ संगतता परीक्षण करना आवश्यक है;
दहलीज जिस पर एरिथ्रोसाइट निलंबन / द्रव्यमान के आधान की आवश्यकता पर विचार किया जाता है: एचबी<80 г/мл, Ht <25%;
· एरिथ्रोसाइट निलंबन/द्रव्यमान की अधिकतम मात्रा की गणना निम्न सूत्र द्वारा निर्धारित की जाती है: एचबी (जी/डीएल) x4 x प्राप्तकर्ता वजन (किग्रा)।

प्लेटलेट ध्यान।
रक्त प्रकार और आरएच कारक के अनुसार प्लेटलेट ध्यान का चयन किया जाना चाहिए;
रक्तस्राव को रोकने के लिए प्लेटलेट का आधान, ट्र के स्तर पर किया जाता है<10 тыс кл/мкл;
ज्वर के रोगी, श्लेष्मा झिल्ली से खून बहना, Tr के स्तर पर प्लेटलेट ध्यान केंद्रित करने की सिफारिश की जाती है<20 тыс кл/мкл;
एक रोगी के लिए एक आक्रामक हस्तक्षेप की योजना बनाते समय, Tr के स्तर पर प्लेटलेट ध्यान केंद्रित करने की सिफारिश की जाती है<50 тыс кл/мкл;
वयस्कों के लिए अनुशंसित प्लेटलेट्स की चिकित्सीय खुराक: 200-300 मिलीलीटर की मात्रा में 3 x 10 11 कोशिकाएं / एल।

आधान की प्रभावशीलता का मूल्यांकन:
रक्तस्राव रोकें;
अगले दिन प्लेटलेट्स का स्तर निर्धारित करना - लगातार स्तर Tr<20 тыс кл/мкл свидетельствует о рефрактерности к трансфузиям;
थ्रोम्बोसाइटोपेनिया के सभी कारणों को छोड़कर, एंटी-ल्यूकोसाइट एंटीबॉडी की उपस्थिति के लिए परीक्षण करना आवश्यक है;
यदि एंटीबॉडी का पता चला है, तो एचएलए-संगत दाता से प्लेटलेट ट्रांसफ्यूजन किया जाना चाहिए।

ताजा जमे हुए प्लाज्मा।
चूंकि एफएफपी में एक पूरक होता है, आधान पीएनएच के रोगियों में हेमोलिसिस के विकास को भड़का सकता है। पीएनएच में एफएफपी के आधान से अधिमानतः बचा जाना चाहिए।

एक आउट पेशेंट के आधार पर प्रदान किया जाने वाला चिकित्सा उपचार:
- रिलीज के रूप के संकेत के साथ आवश्यक दवाओं की एक सूची (उपयोग की 100% संभावना होने पर):

एंटीनोप्लास्टिक और इम्यूनोसप्रेसिव दवाएं
. eculizumab * 300 मिलीग्राम, जलसेक के समाधान के लिए ध्यान केंद्रित करें, 10 मिलीग्राम / मिली।

· फिल्ग्रास्टिम, इंजेक्शन के लिए समाधान 0.3 मिलीग्राम/एमएल, 1 मिली;
ओंडान्सेट्रॉन, इंजेक्शन 8 मिलीग्राम/4 मिली।

जीवाणुरोधी एजेंट
एज़िथ्रोमाइसिन, टैबलेट / कैप्सूल, 500 मिलीग्राम;
एमोक्सिसिलिन / क्लैवुलानिक एसिड, फिल्म-लेपित टैबलेट, 1000 मिलीग्राम;
मोक्सीफ्लोक्सासिन, टैबलेट, 400 मिलीग्राम;
ओफ़्लॉक्सासिन, टैबलेट, 400 मिलीग्राम;
सिप्रोफ्लोक्सासिन टैबलेट, 500 मिलीग्राम;
मेट्रोनिडाजोल, टैबलेट, 250 मिलीग्राम, डेंटल जेल 20 ग्राम;
एरिथ्रोमाइसिन, 250 मिलीग्राम टैबलेट।

इंजेक्शन के लिए समाधान के लिए एनाडुलफंगिन, लियोफिलाइज्ड पाउडर, 100 मिलीग्राम / शीशी;



क्लोट्रिमेज़ोल, बाहरी उपयोग के लिए समाधान 1% 15 मि.ली.;

फ्लुकोनाज़ोल, कैप्सूल / टैबलेट 150 मिलीग्राम।

एसाइक्लोविर, टैबलेट, 400 मिलीग्राम, एक ट्यूब में जेल 100,000 यूनिट 50 ग्राम;


फैम्सिक्लोविर टैबलेट 500 मिग्रा

समाधान पानी, इलेक्ट्रोलाइट और एसिड-बेस बैलेंस के उल्लंघन को ठीक करने के लिए उपयोग किया जाता है

· डेक्सट्रोज, 5% 250 मि.ली.;
सोडियम क्लोराइड, आसव के लिए समाधान 0.9% 500 मिली।

हेपरिन, इंजेक्शन 5000 IU/ml, 5 मिली; (कैथेटर फ्लश करने के लिए)

रिवरोक्सेबन टैबलेट
· ट्रानेक्सैमिक एसिड, कैप्सूल/टैबलेट 250 मिलीग्राम;

एम्ब्रोक्सोल, मौखिक और साँस लेना समाधान, 15mg/2ml, 100ml;

एटेनोलोल, टैबलेट 25 मिलीग्राम;



ड्रोटावेरिन, टैबलेट 40 मिलीग्राम;


लेवोफ़्लॉक्सासिन, टैबलेट, 500 मिलीग्राम;

लिसिनोप्रिल 5 मिलीग्राम टैबलेट
मिथाइलप्रेडनिसोलोन, टैबलेट, 16 मिलीग्राम;

ओमेप्राज़ोल 20 मिलीग्राम कैप्सूल;

प्रेडनिसोलोन, टैबलेट, 5 मिलीग्राम;
डियोक्टाहेड्रल स्मेक्टाइट, ओरल सस्पेंशन के लिए पाउडर 3.0 ग्राम;

टॉरसेमाइड, 10mg टैबलेट;
फेंटेनाइल, ट्रांसडर्मल थेराप्यूटिक सिस्टम 75 एमसीजी/एच; (कैंसर रोगियों में पुराने दर्द के इलाज के लिए)

अस्पताल स्तर पर प्रदान किया गया चिकित्सा उपचार:
- रिलीज के रूप के संकेत के साथ आवश्यक दवाओं की एक सूची (उपयोग की 100% संभावना होने पर):

Eculizumab * 300 मिलीग्राम, जलसेक के समाधान के लिए ध्यान केंद्रित करें, 10 मिलीग्राम / मिली।

- रिलीज के रूप के संकेत के साथ अतिरिक्त दवाओं की सूची (उपयोग की 100% से कम संभावना):

दवाएं जो एंटीकैंसर दवाओं के विषाक्त प्रभाव को कम करती हैं
. फिल्ग्रास्टिम, इंजेक्शन 0.3 मिलीग्राम / एमएल, 1 मिली;
. ondansetron, इंजेक्शन 8 मिलीग्राम / 4 मिली।

जीवाणुरोधी एजेंट
एज़िथ्रोमाइसिन, टैबलेट / कैप्सूल, 500 मिलीग्राम, अंतःशिरा जलसेक के समाधान के लिए लियोफिलाइज्ड पाउडर, 500 मिलीग्राम;
एमिकैसीन, इंजेक्शन के लिए पाउडर, इंजेक्शन के लिए समाधान के लिए 500 मिलीग्राम / 2 मिली या पाउडर, 0.5 ग्राम;
एमोक्सिसिलिन / क्लैवुलैनीक एसिड, फिल्म-लेपित टैबलेट, 1000 मिलीग्राम, अंतःशिरा और इंट्रामस्क्युलर इंजेक्शन के समाधान के लिए पाउडर 1000 मिलीग्राम + 500 मिलीग्राम;
इन्फ्यूजन 1000 मिलीग्राम के समाधान के लिए वैनकोमाइसिन, पाउडर / लियोफिलिसेट;
· जेंटामाइसिन, इंजेक्शन के लिए समाधान 80mg/2ml 2ml;
इन्फ्यूजन के समाधान के लिए इमिपिनेम, सिलैस्टैटिन पाउडर, 500 मिलीग्राम/500 मिलीग्राम;
सोडियम कोलिस्टीमेट*, इन्फ्यूजन के घोल के लिए लियोफिलिसेट 1 मिलियन यू/वायल;
मेट्रोनिडाजोल टैबलेट, 250 मिलीग्राम, जलसेक के लिए समाधान 0.5% 100 मिलीलीटर, दंत जेल 20 ग्राम;
लिवोफ़्लॉक्सासिन, जलसेक के लिए समाधान 500 मिलीग्राम / 100 मिलीलीटर, टैबलेट 500 मिलीग्राम;
लिनेज़ोलिड, जलसेक के लिए समाधान 2 मिलीग्राम / एमएल;
इंजेक्शन 1.0 ग्राम के समाधान के लिए मेरोपेनेम, लियोफिलिसेट / पाउडर;
मोक्सीफ्लोक्सासिन, टैबलेट 400 मिलीग्राम, जलसेक के लिए समाधान 400 मिलीग्राम / 250 मिली
ओफ़्लॉक्सासिन, टैबलेट 400 मिलीग्राम, जलसेक के लिए समाधान 200 मिलीग्राम / 100 मिलीलीटर;
पाइपरसिलिन, टाज़ोबैक्टम पाउडर इंजेक्शन के लिए समाधान के लिए 4.5 ग्राम;
· टिगीसाइक्लिन*, इंजेक्शन के लिए समाधान के लिए लियोफिलाइज्ड पाउडर 50 मिलीग्राम/वायल;
इन्फ्यूजन 3000mg/200mg के घोल के लिए टिकारसिलिन/क्लैवुलानिक एसिड, लियोफिलाइज्ड पाउडर;
cefepime, इंजेक्शन के लिए पाउडर 500 मिलीग्राम, 1000 मिलीग्राम;
इंजेक्शन 2 जी के समाधान के लिए सेफोपेराज़ोन, सल्बैक्टम पाउडर;
· सिप्रोफ्लोक्सासिन, आसव के लिए समाधान 200 मिलीग्राम/100 मिलीलीटर, 100 मिलीलीटर, टैबलेट 500 मिलीग्राम;
एरिथ्रोमाइसिन, 250 मिलीग्राम टैबलेट;
Ertapenem lyophilizate, अंतःशिरा और इंट्रामस्क्युलर इंजेक्शन के समाधान के लिए 1 ग्राम।

एंटिफंगल दवाएं
एम्फ़ोटेरिसिन बी*, इंजेक्शन के लिए घोल के लिए लियोफ़िलाइज़्ड पाउडर, 50 मिलीग्राम/वायल;
इंजेक्शन के लिए समाधान के लिए एनाडुलोफंगिन, लियोफिलाइज्ड पाउडर, 100 मिलीग्राम / शीशी;
आसव 200 मिलीग्राम / शीशी के समाधान के लिए वोरिकोनाज़ोल पाउडर;
वोरिकोनाज़ोल टैबलेट, 50 मिलीग्राम;
· इट्राकोनाजोल, मौखिक समाधान 10 मिलीग्राम / एमएल 150.0;
जलसेक 50 मिलीग्राम के समाधान के लिए कैसोफुंगिन, लियोफिलिसेट;
क्लोट्रिमेज़ोल, बाहरी उपयोग के लिए क्रीम 1% 30 ग्राम, बाहरी उपयोग के लिए समाधान 1% 15 मिली;
· 50 मिलीग्राम, 100 मिलीग्राम इंजेक्शन के लिए माइकाफुंगिन, लियोफिलाइज्ड पाउडर;
फ्लुकोनाज़ोल, कैप्सूल/टैबलेट 150 मिलीग्राम, आसव के लिए समाधान 200 मिलीग्राम/100 मिली, 100 मिली।

एंटीवायरल ड्रग्स
एसाइक्लोविर, बाहरी उपयोग के लिए क्रीम, 5% - 5.0, टैबलेट - 400 मिलीग्राम, आसव समाधान के लिए पाउडर, 250 मिलीग्राम;
वैलेसीक्लोविर, टैबलेट, 500mg;
वेलगेंक्लोविर, टैबलेट, 450 मिलीग्राम;
· गैन्सीक्लोविर*, इन्फ्यूजन के घोल के लिए लियोफिलिसेट 500 मिलीग्राम;
फैम्सिक्लोविर, गोलियाँ, 500 मिलीग्राम №14।

न्यूमोसिस्टोसिस के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवाएं
सल्फामेथोक्साज़ोल/ट्रिमेथोप्रिम, आसव के समाधान के लिए ध्यान केंद्रित करें (80mg+16mg)/ml, 5ml;
सल्फामेथोक्साज़ोल / ट्राइमेथोप्रिम 480 मिलीग्राम टैबलेट।

अतिरिक्त प्रतिरक्षादमनकारी दवाएं:
डेक्सामेथासोन, इंजेक्शन 4 मिलीग्राम / एमएल 1 मिली;
मिथाइलप्रेडनिसोलोन, 16 मिलीग्राम टैबलेट, 250 मिलीग्राम इंजेक्शन;
प्रेडनिसोलोन, इंजेक्शन 30 मिलीग्राम / एमएल 1 मिली, टैबलेट 5 मिलीग्राम।

पानी, इलेक्ट्रोलाइट और एसिड-बेस बैलेंस, पैरेंट्रल न्यूट्रिशन के उल्लंघन को ठीक करने के लिए उपयोग किए जाने वाले समाधान
एल्बुमिन, जलसेक के लिए समाधान 10%, 100 मिलीलीटर;
एल्बुमिन, जलसेक के लिए समाधान 20% 100 मिलीलीटर;
· इंजेक्शन के लिए पानी, इंजेक्शन के लिए समाधान 5 मिली;
· डेक्सट्रोज, 5% - 250 मि.ली., 5% - 500 मि.ली.; 40% - 10 मिली, 40% - 20 मिली;
· पोटेशियम क्लोराइड, अंतःशिरा प्रशासन के लिए समाधान 40 मिलीग्राम/मिली, 10 मिली;
· कैल्शियम ग्लूकोनेट, इंजेक्शन के लिए समाधान 10%, 5 मिली;
· कैल्शियम क्लोराइड, इंजेक्शन के लिए समाधान 10% 5 मिली;
मैग्नीशियम सल्फेट, इंजेक्शन 25% 5 मिली;
मैनिटोल, इंजेक्शन 15% -200.0;
· सोडियम क्लोराइड, अर्क के लिए समाधान 0.9% 500 मि.ली.;
· सोडियम क्लोराइड, अर्क के लिए समाधान 0.9% 250 मि.ली.;
200 मिलीलीटर, 400 मिलीलीटर शीशी में जलसेक के लिए सोडियम क्लोराइड, पोटेशियम क्लोराइड, सोडियम एसीटेट समाधान;
· सोडियम क्लोराइड, पोटेशियम क्लोराइड, 200 मिलीलीटर, 400 मिलीलीटर जलसेक के लिए सोडियम एसीटेट समाधान;
इन्फ्यूजन के लिए सोडियम क्लोराइड, पोटेशियम क्लोराइड, सोडियम बाइकार्बोनेट घोल 400 मि.ली.;
एल-एलानिन, एल-आर्जिनिन, ग्लाइसीन, एल-हिस्टिडाइन, एल-आइसोल्यूसीन, एल-ल्यूसीन, एल-लाइसिन हाइड्रोक्लोराइड, एल-मेथियोनीन, एल-फेनिलालाइनाइन, एल-प्रोलाइन, एल-सेरीन, एल-थ्रेओनाइन, एल-ट्रिप्टोफैन , एल-टायरोसिन, एल-वेलिन, सोडियम एसीटेट ट्राइहाइड्रेट, सोडियम ग्लिसरॉस्फेट पेंटीहाइड्रेट, पोटेशियम क्लोराइड, मैग्नीशियम क्लोराइड हेक्साहाइड्रेट, ग्लूकोज, कैल्शियम क्लोराइड डाइहाइड्रेट, जैतून और सोयाबीन तेल मिश्रण इंफेक्शन के लिए: तीन-कक्ष कंटेनर 2 एल
हाइड्रॉक्सीथाइल स्टार्च (पेंटा स्टार्च), जलसेक के लिए समाधान 6% 500 मिली;
अमीनो एसिड कॉम्प्लेक्स, जलसेक इमल्शन जिसमें 80:20 के अनुपात में जैतून और सोयाबीन के तेल का मिश्रण होता है, इलेक्ट्रोलाइट्स के साथ एक एमिनो एसिड समाधान, एक डेक्सट्रोज़ समाधान, 1800 किलो कैलोरी 1 500 मिलीलीटर तीन-टुकड़ा कंटेनर की कुल कैलोरी सामग्री के साथ।

गहन चिकित्सा के लिए उपयोग की जाने वाली दवाएं (सेप्टिक शॉक, मांसपेशियों को आराम देने वाले, वैसोप्रेसर्स और एनेस्थेटिक्स के उपचार के लिए कार्डियोटोनिक दवाएं):
एमिनोफिललाइन, इंजेक्शन 2.4%, 5 मिली;
ऐमियोडेरोन, इंजेक्शन, 150 मिलीग्राम/3 मिली;
एटेनोलोल, टैबलेट 25 मिलीग्राम;
Atracurium besylate, इंजेक्शन के लिए समाधान, 25 mg/2.5 ml;
एट्रोपिन, इंजेक्शन के लिए समाधान, 1 मिलीग्राम / एमएल;
डायजेपाम, इंट्रामस्क्यूलर और अंतःशिरा उपयोग के लिए समाधान 5 मिलीग्राम / एमएल 2 मिलीलीटर;
डोबुटामाइन *, इंजेक्शन 250 मिलीग्राम / 50.0 मिली;
· डोपामिन, समाधान/इंजेक्शन के लिए समाधान के लिए ध्यान केंद्रित 4%, 5 मिलीलीटर;
नियमित इंसुलिन;
· केटामाइन, इंजेक्शन के लिए समाधान 500 मिलीग्राम/10 मिली;
· मॉर्फिन, इंजेक्शन के लिए समाधान 1% 1 मि.ली.;
नोरेपीनेफ्राइन *, इंजेक्शन 20 मिलीग्राम / एमएल 4.0;
· पाइपक्यूरोनियम ब्रोमाइड, इंजेक्शन के लिए लियोफिलाइज्ड पाउडर 4 मिलीग्राम;
प्रोपोफोल, अंतःशिरा प्रशासन के लिए पायस 10 मिलीग्राम / एमएल 20 मिली, 10 मिलीग्राम / मिली 50 मिली;
रोकुरोनियम ब्रोमाइड, अंतःशिरा प्रशासन के लिए समाधान 10 मिलीग्राम / एमएल, 5 मिलीलीटर;
सोडियम थियोपेंटल, अंतःशिरा प्रशासन 500 मिलीग्राम के समाधान के लिए पाउडर;
· फिनाइलफ्राइन, इंजेक्शन के लिए समाधान 1% 1 मि.ली.;
फेनोबार्बिटल, टैबलेट 100 मिलीग्राम;
मानव सामान्य इम्युनोग्लोबुलिन, आसव के लिए समाधान;
एपिनेफ्रीन, इंजेक्शन 0.18% 1 मिली।

दवाएं जो रक्त जमावट प्रणाली को प्रभावित करती हैं
अमीनोकैप्रोइक एसिड, समाधान 5% -100 मिली;
इंजेक्शन समाधान के लिए एंटी-अवरोधक कौयगुलांट कॉम्प्लेक्स, लियोफिलाइज्ड पाउडर, 500 आईयू;
हेपरिन, इंजेक्शन 5000 IU/ml, 5 मिली, ट्यूब 100000 IU 50g में जेल;
हेमोस्टैटिक स्पंज, आकार 7*5*1, 8*3;
नाद्रोपेरिन, पहले से भरी सीरिंज में इंजेक्शन, 2850 IU एंटी-Xa/0.3 मिली, 5700 IU एंटी-Xa/0.6 मिली;
Enoxaparin, सीरिंज में इंजेक्शन समाधान 4000 एंटी-Xa IU/0.4 मिली, 8000 एंटी-Xa IU/0.8 मिली।

अन्य दवाएं
बुपिवाकाइन, इंजेक्शन 5 मिलीग्राम / एमएल, 4 मिलीलीटर;
लिडोकेन, इंजेक्शन के लिए समाधान, 2%, 2 मिली;
प्रोकेन, इंजेक्शन 0.5%, 10 मिली;
अंतःशिरा प्रशासन के लिए मानव इम्यूनोग्लोबुलिन सामान्य समाधान 50 मिलीग्राम / एमएल - 50 मिलीलीटर;
· ओमेपेराज़ोल, कैप्सूल 20 मिलीग्राम, इंजेक्शन के समाधान के लिए लियोफिलाइज्ड पाउडर 40 मिलीग्राम;
इंजेक्शन 20 मिलीग्राम के समाधान के लिए फैमोटिडाइन, लाइफिलिज्ड पाउडर;
एम्ब्रोक्सोल, इंजेक्शन, 15 मिलीग्राम / 2 मिली, मौखिक और साँस लेना समाधान, 15 मिलीग्राम / 2 मिली, 100 मिली;
अम्लोदीपिन 5 मिलीग्राम टैबलेट / कैप्सूल;
एसिटाइलसिस्टीन, मौखिक समाधान के लिए पाउडर, 3 ग्राम;
डेक्सामेथासोन, आई ड्रॉप 0.1% 8 मिली;
डीफेनहाइड्रामाइन, इंजेक्शन 1% 1 मिली;
ड्रोटावेरिन, इंजेक्शन 2%, 2 मिली;
कैप्टोप्रिल, टैबलेट 50 मिलीग्राम;
· केटोप्रोफेन, इंजेक्शन के लिए समाधान 100 मिलीग्राम/2 मिली;
· लैक्टुलोज, सिरप 667 ग्राम/ली, 500 मिली;
बाहरी उपयोग के लिए लेवोमाइसेटिन, सल्फाडीमेथॉक्सिन, मेथिल्यूरसिल, ट्राइमेकेन मलम 40 ग्राम;
लिसिनोप्रिल 5 मिलीग्राम टैबलेट
· मेथिलुरैसिल, एक ट्यूब में स्थानीय उपयोग के लिए मलहम 10% 25 ग्राम;
नेफ़ाज़ोलिन, नाक की बूंदें 0.1% 10 मि.ली.;
एक इंजेक्शन समाधान 4 मिलीग्राम की तैयारी के लिए निकरगोलिन, लियोफिलिसेट;
पोविडोन-आयोडीन, बाहरी उपयोग के लिए समाधान 1 एल;
सल्बुटामोल, नेब्युलाइज़र 5mg/ml-20ml के लिए समाधान;
Smectitedioctahedral, मौखिक प्रशासन के लिए निलंबन के लिए पाउडर 3.0 ग्राम;
स्पिरोनोलैक्टोन, 100 मिलीग्राम कैप्सूल;
टोब्रामाइसिन, आई ड्रॉप 0.3% 5 मिली;
टॉरसेमाइड, 10mg टैबलेट;
· ट्रामाडोल, इंजेक्शन के लिए समाधान 100 मिलीग्राम/2 मिली;
ट्रामाडोल, मौखिक समाधान (बूँदें) 100 मिलीग्राम / 1 मिली 10 मिली;
फेंटेनाइल, ट्रांसडर्मल थेराप्यूटिक सिस्टम 75 एमसीजी/एच (कैंसर रोगियों में पुराने दर्द के इलाज के लिए);
फोलिक एसिड, टैबलेट, 5 मिलीग्राम;
फ़्यूरोसेमाइड, इंजेक्शन के लिए समाधान 1% 2 मिली;
बाहरी उपयोग के लिए क्लोरैम्फेनिकॉल, सल्फाडीमेथॉक्सिन, मिथाइलुरैसिल, ट्राइमेकेन मरहम 40 ग्राम;
क्लोरोक्साइडिन, समाधान 0.05% 100 मिलीलीटर;
क्लोरोपाइरामाइन, इंजेक्शन 20 मिलीग्राम / एमएल 1 मिली।

आपातकालीन आपातकालीन देखभाल के चरण में प्रदान किया गया दवा उपचार:नहीं किया गया।

अन्य प्रकार के उपचार:
आउट पेशेंट स्तर पर प्रदान किए जाने वाले अन्य प्रकार के उपचार:लागू न करें।

स्थिर स्तर पर उपलब्ध कराए गए अन्य प्रकार:

अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण (साक्ष्य बी का स्तर)
पीएनएच में टीसीएम के संकेत गंभीर अप्लास्टिक एनीमिया के समान हैं।
जबकि एकुलिज़ुमाब इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस और पीएनएच की संबंधित जटिलताओं को नियंत्रित कर सकता है, मुख्य रूप से आधान निर्भरता, एलोजेनिक अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण (बीएमटी) इस बीमारी के लिए एकमात्र निश्चित उपचार है। हालांकि, टीसीएम उच्च मृत्यु दर से जुड़ा है। इस प्रकार, बीएमटी प्राप्त करने वाले इटली के पीएनएच वाले 26 रोगियों पर पूर्वव्यापी अध्ययन में, 10 साल की जीवित रहने की दर 42% थी, और एचएलए-समान सहोदर से बीएमटी प्राप्त करने वाले 48 रोगियों में 2 साल के जीवित रहने की संभावना थी। अंतर्राष्ट्रीय अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण रजिस्ट्री, 56% थी। बीएमटी के संकेत के बावजूद, जटिलता दर बहुत अधिक बनी हुई है। पीएनएच के रोगियों में ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग की आवृत्ति 42-54% है, आधे रोगियों में वेनो-ओक्लूसिव लिवर रोग, गैर-संलग्नता या अस्वीकृति विकसित होती है, और, इसके अलावा, पीएनएच क्लोन के विस्तार का जोखिम बना रहता है . टीसीएम और संबंधित जटिलताएं रोगियों के जीवन की गुणवत्ता पर प्रतिकूल प्रभाव डालती हैं।

आपातकालीन चिकित्सा देखभाल के स्तर पर प्रदान किए जाने वाले अन्य प्रकार के उपचार:लागू न करें।

गर्भवती रोगियों के प्रबंधन की विशेषताएं।
पीएनएच के साथ गर्भावस्था उच्च स्तर की मातृ और शिशु मृत्यु दर (क्रमशः 11.6% और 7.2%) से जुड़ी है।
वर्तमान में, मां और भ्रूण के लिए अनुकूल परिणाम के साथ गर्भावस्था के दौरान एकुलिज़ुमाब थेरेपी के केवल पृथक मामलों का वर्णन किया गया है। दवा का कोई टेराटोजेनिक प्रभाव नहीं है। गर्भावस्था के दौरान, एकुलिज़ुमाब के साथ उपचार बंद नहीं किया जाना चाहिए। यदि रोगी को पहले एकुलिज़ुमाब नहीं मिला है, तो गर्भावस्था के दौरान दवा निर्धारित की जा सकती है। इस मामले में प्रसव के बाद 3 महीने तक एकुलिज़ुमाब के साथ थेरेपी जारी रखी जानी चाहिए। गर्भावस्था के दौरान "सफलता" हेमोलिसिस के मामलों में, दवा के खुराक समायोजन की आवश्यकता हो सकती है (उदाहरण के लिए, प्रति सप्ताह 900 मिलीग्राम की रखरखाव चिकित्सा)।

शल्य चिकित्सा संबंधी व्यवधान:
एक आउट पेशेंट के आधार पर प्रदान किया गया सर्जिकल हस्तक्षेप:नहीं किया गया।

अस्पताल में प्रदान किया गया सर्जिकल हस्तक्षेप:
संक्रामक जटिलताओं और जीवन-धमकाने वाले रक्तस्राव के विकास के साथ, रोगी आपातकालीन संकेतों के अनुसार सर्जिकल हस्तक्षेप से गुजरते हैं।

आगे की व्यवस्था:
एकुलिज़ुमाब के साथ चिकित्सा के दौरान, निम्नलिखित प्रयोगशाला परीक्षणों की सिफारिश की जाती है: रेटिकुलोसाइट्स, एलडीएच, रक्त क्रिएटिनिन, मस्तिष्क नैट्रियूरेटिक पेप्टाइड बी (यदि संभव हो), डी-डिमर, सीरम आयरन, फेरिटिन, प्रत्यक्ष एंटीग्लोबुलिन परीक्षण के निर्धारण के साथ एक नैदानिक ​​​​रक्त परीक्षण। पीएनएच क्लोन के आकार का नियंत्रण अत्यधिक संवेदनशील प्रवाह साइटोमेट्री के परिणामों के आधार पर किया जाता है।
Eculizumab प्राप्त करने वाले रोगियों में, PNH क्लोन के आकार में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण वृद्धि हुई है। TRIUMPH अध्ययन में, 26 सप्ताह से अधिक, टाइप III एरिथ्रोसाइट PNH क्लोन 28.1% से बढ़कर 56.9% हो गया, जबकि प्लेसीबो समूह में कोई बदलाव नहीं हुआ। एकुलिज़ुमाब को बंद करने के मामले में, हेमोलिसिस का समय पर पता लगाने और संभावित जटिलताओं की रोकथाम के लिए पीएनएच क्लोन के आकार, रेटिकुलोसाइट्स, हैप्टोग्लोबिन, एलडीएच, बिलीरुबिन, डी-डिमर के स्तर की निगरानी करना आवश्यक है।

उपचार प्रभावशीलता संकेतक:
पीएनएच में चिकित्सा की प्रतिक्रिया का आकलन करने के लिए एक विशिष्ट प्रणाली अभी तक विकसित नहीं हुई है। उपचार के प्रभाव का मूल्यांकन करते समय, ध्यान में रखें:
· नैदानिक ​​अभिव्यक्तियाँ - कमजोरी;
हीमोग्लोबिन का स्तर;
रक्त घटकों के आधान की आवश्यकता;
थ्रोम्बोटिक एपिसोड;
हेमोलिसिस गतिविधि (रेटिकुलोसाइट्स का स्तर, एलडीएच, हैप्टोग्लोबिन)।

उपचार में उपयोग की जाने वाली दवाएं (सक्रिय पदार्थ)।

हेमोस्टैटिक स्पंज

एज़िथ्रोमाइसिन (एज़िथ्रोमाइसिन)

मानव एल्बुमिन (एल्ब्यूमिन मानव)

एम्ब्रोक्सोल (एम्ब्रोक्सोल)

एमिकैसीन (एमिकैसीन)

अमीनोकैप्रोइक एसिड (एमिनोकैप्रोइक एसिड)

पैरेंट्रल न्यूट्रिशन के लिए अमीनो एसिड + अन्य दवाएं (फैट इमल्शन + डेक्सट्रोज + मल्टीमिनरल)

अमीनोफाइललाइन (एमिनोफाइललाइन)

अमियोडेरोन (एमियोडेरोन)

अम्लोदीपिन (Amlodipine)

एमोक्सिसिलिन (एमोक्सिसिलिन)

एम्फोटेरिसिन बी (एम्फोटेरिसिन बी)

ऐनिडुलफुंगिन (Anidulafungin)

एंटीइन्हिबिटरी कौयगुलांट कॉम्प्लेक्स (एंटीइंगिबिटोर्नी कौयगुलांट कॉम्प्लेक्स)

एटेनोलोल (एटेनोलोल)

एट्राक्यूरियम बेसिलेट (अट्राक्यूरियम बेसिलेट)

एट्रोपिन (एट्रोपिन)

एसिटाइलसिस्टीन (एसिटाइलसिस्टीन)

एसाइक्लोविर (एसाइक्लोविर)

बुपीवाकाइन (बुपिवाकाइन)

वैलेसीक्लोविर (वैलासाइक्लोविर)

वल्गानिक्लोविर (Valganciclovir)

वैनकोमाइसिन (वैनकोमाइसिन)

इंजेक्शन के लिए पानी (इंजेक्शन के लिए पानी)

वोरिकोनाज़ोल (वोरिकोनाज़ोल)

गैन्सीक्लोविर (गैन्सीक्लोविर)

जेंटामाइसिन (जेंटामाइसिन)

हेपरिन सोडियम (हेपरिन सोडियम)

हाइड्रोक्सीथाइल स्टार्च (हाइड्रोक्सीथाइल स्टार्च)

डेक्सामेथासोन (डेक्सामेथासोन)

डेक्सट्रोज (डेक्सट्रोज)

डायजेपाम (डायजेपाम)

डिफेनहाइड्रामाइन (डीफेनहाइड्रामाइन)

डोबुटामाइन (डोबुटामाइन)

डोपामाइन (डोपामाइन)

ड्रोटावेरिन (ड्रोटावेरिनम)

इमिपेनेम (इमिपेनेम)

मानव सामान्य इम्युनोग्लोबुलिन (मानव सामान्य इम्युनोग्लोबुलिन)

इट्राकोनाजोल (इट्राकोनाजोल)

पोटेशियम क्लोराइड (पोटेशियम क्लोराइड)

कैल्शियम ग्लूकोनेट (कैल्शियम ग्लूकोनेट)

कैल्शियम क्लोराइड (कैल्शियम क्लोराइड)

कैप्टोप्रिल (कैप्टोप्रिल)

कैसोफुंगिन (कैसोफुंगिन)

ketamine

केटोप्रोफेन (केटोप्रोफेन)

क्लैवुलानिक एसिड

क्लोट्रिमेज़ोल (क्लोट्रिमेज़ोल)

कोलिस्टिमेटेट सोडियम (कोलिस्टीमेटेट सोडियम)

पैरेंट्रल न्यूट्रिशन के लिए अमीनो एसिड का कॉम्प्लेक्स

प्लेटलेट ध्यान (सीटी)

लैक्टुलोज (लैक्टुलोज)

लेवोफ़्लॉक्सासिन (लिवोफ़्लॉक्सासिन)

लिडोकेन (लिडोकेन)

लिसिनोप्रिल (लिसिनोप्रिल)

लाइनज़ोलिड (लाइनज़ोलिड)

मैग्नीशियम सल्फेट (मैग्नीशियम सल्फेट)

मनीटोल (मनीटोल)

मेरोपेनेम (मेरोपेनेम)

मिथाइलप्रेडनिसोलोन (मिथाइलप्रेडनिसोलोन)

मिथाइल्यूरसिल (डाइऑक्सोमेथिलटेट्राहाइड्रोपाइरीमिडीन)

मेट्रोनिडाजोल (मेट्रोनिडाजोल)

माइकाफुंगिन (माइकाफुंगिन)

मोक्सीफ्लोक्सासिन (मोक्सीफ्लोक्सासिन)

मॉर्फिन (मॉर्फिन)

नाद्रोपारिन कैल्शियम (नाद्रोपारिन कैल्शियम)

नाजिया

सोडियम बाइकार्बोनेट (सोडियम हाइड्रोकार्बोनेट)

सोडियम क्लोराइड (सोडियम क्लोराइड)

नेफ़ाज़ोलिन (नेफ़ाज़ोलिन)

निकरगोलिन (निकरगोलिन)

नोरेपीनेफ्राइन (नोरेपीनेफ्राइन)

ओमेप्राज़ोल (Omeprazole)

ओंडान्सेट्रॉन (ओंडनसेट्रॉन)

ओफ़्लॉक्सासिन (ओफ़्लॉक्सासिन)

पाइपकुरोनियम ब्रोमाइड (पिपेकुरोनियु ब्रोमाइड)

पाइपरसिलिन (पिपरासिलिन)

प्लाज्मा, ताजा जमे हुए

पोविडोन - आयोडीन (पोविडोन - आयोडीन)

प्रेडनिसोलोन (प्रेडनिसोलोन)

प्रोकेन (प्रोकेन)

प्रोपोफोल (प्रोपोफोल)

रिवरोक्सेबन (रिवारोक्सेबन)

रोकुरोनियम ब्रोमाइड (रोकुरोनियम)

सालबुटामोल (सालबुटामोल)

स्मेक्टाइट डियोक्टाहेड्रल (डियोक्टाहेड्रल स्मेक्टाइट)

स्पिरोनोलैक्टोन (स्पिरोनोलैक्टोन)

सल्बैक्टम (सुलबैक्टम)

सल्फाडीमेथॉक्सिन (सल्फाडीमेथॉक्सिन)

सल्फामेथोक्साज़ोल (सल्फ़ामेथोक्साज़ोल)

ताज़ोबैक्टम (ताज़ोबैक्टम)

टाइगीसाइक्लिन (टाइगेसाइक्लिन)

टिकरसिलिन (टिकरसिलिन)

थियोपेंटल-सोडियम (थियोपेंटल सोडियम)

टोब्रामाइसिन (टोब्रामाइसिन)

टॉरसेमाइड (टॉरासेमाइड)

ट्रामाडोल (ट्रामाडोल)

ट्रैनेक्सैमिक एसिड (ट्रैनेक्सैमिक एसिड)

ट्राइमेकेन (ट्राइमेकेन)

त्रिमेथोप्रिम (त्रिमेथोप्रिम)

फैमोटिडाइन (फैमोटिडाइन)

फैम्सिक्लोविर (फैम्सिक्लोविर)

फिनाइलफ्राइन (फिनाइलफ्राइन)

फेनोबार्बिटल (फेनोबार्बिटल)

फेंटेनाइल (Fentanyl)

फिल्ग्रास्टिम (फिल्ग्रास्टिम)

फ्लुकोनाज़ोल (फ्लुकोनाज़ोल)

फोलिक एसिड

फ़्यूरोसेमाइड (फ़्यूरोसेमाइड)

क्लोरैम्फेनिकॉल (क्लोरैम्फेनिकॉल)

क्लोरहेक्सिडिन (क्लोरहेक्सिडिन)

क्लोरोपायरामाइन (क्लोरोपाइरामाइन)

सेफेपाइम (Cefepime)

सेफ़ोपेराज़ोन (सीफ़ोपेराज़ोन)

सिलैस्टैटिन (Cilastatin)

सिप्रोफ्लोक्सासिन (सिप्रोफ्लोक्सासिन)

एकुलिज़ुमाब (एकुलिज़ुमाब)

एनोक्सापारिन सोडियम (एनोक्सापारिन सोडियम)

एपिनेफ्रीन (एपिनेफ्रिन)

एरिथ्रोमाइसिन (एरिथ्रोमाइसिन)

एरिथ्रोसाइट द्रव्यमान

एरिथ्रोसाइट निलंबन

एर्टापेनेम (एर्टापेनेम)

उपचार में प्रयुक्त एटीसी के अनुसार दवाओं के समूह

अस्पताल में भर्ती

अस्पताल में भर्ती होने के संकेत:
आपातकालीन अस्पताल में भर्ती के लिए संकेत:
नव निदान पीएनएच;
थ्रोम्बोटिक जटिलताओं;
हेमोलिटिक संकट;
फिब्राइल न्यूट्रोपेनिया।

योजनाबद्ध अस्पताल में भर्ती के लिए संकेत:
परीक्षा, आगे के उपचार के लिए रणनीति का निर्धारण;
एलोजेनिक अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण।

निवारण

निवारक कार्रवाई:ना।

जानकारी

स्रोत और साहित्य

1. RCHD MHSD RK, 2015 की विशेषज्ञ परिषद की बैठकों के कार्यवृत्त
   1. सन्दर्भ: 1. स्कॉटिश इंटरकॉलेजिएट गाइडलाइंस नेटवर्क (साइन)। साइन 50: एक दिशानिर्देश डेवलपर की पुस्तिका। एडिनबर्ग: साइन; 2014. (साइन प्रकाशन संख्या 50)। . यूआरएल से उपलब्ध: http://www.sign.ac.uk पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया के निदान और उपचार के लिए राष्ट्रीय नैदानिक ​​दिशानिर्देश, ओंकोहेमेटोलॉजी 2/2014 पृष्ठ 20-28 3. पार्कर सी., ओमाइन एम., रिचर्ड्स एस. एट अल। विषाक्त रात में हीमोग्लोबिनुरिया का निदान और प्रबंधन। ब्लड 2005; 106:3699–709. 4. डी लटौर आर.पी., मैरी जे.वाई., सलनौबत सी. एट अल। विषाक्त रात हीमोग्लोबिनुरिया: रोग उपश्रेणियों का प्राकृतिक इतिहास। ब्लड 2008; 112:3099–106. 5. ब्रॉडस्की आर.ए. मैं पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया का इलाज कैसे करता हूं। ब्लड 2009; 113:6522-7. 6. Movalia M. K., Weitz I., Lim S. H., Illingworth A. उच्च संवेदनशीलता प्रवाह साइटोमेट्री का उपयोग करते हुए डायग्नोस्टिक कोड द्वारा PNH क्लोनों की घटना। रक्त (एएसएच वार्षिक बैठक सार) 2011; 118:1033. 7. वनाचिवानाविन डब्ल्यू., सिरीपन्याफिन्यो यू., पियावत्तनासाकुल एन., किनोशिता टी. अप्लास्टिक एनीमिया वाले रोगियों में पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया क्लोन और पीआईजी-ए म्यूटेशन की प्रकृति का एक कोहोर्ट अध्ययन। यूर जे। हेमाटोल 2006; 76:502–9. 8. रुधिर विज्ञान; नवीनतम गाइड। डॉक्टर ऑफ मेडिकल साइंसेज के सामान्य संपादकीय के तहत। प्रोफेसर के.एम. अब्दुलकादिरोव। मॉस्को: एक्स्मो पब्लिशिंग हाउस; सेंट पीटर्सबर्ग: सोवा पब्लिशिंग हाउस, 2004; 294-299। 9. बोरोविट्ज़ एमजे, क्रेग एफई, डिग्यूसेप जेए एट अल। फ्लो साइटोमेट्री द्वारा पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया और संबंधित विकारों के निदान और निगरानी के लिए दिशानिर्देश। साइटोमेट्रीबी क्लिन साइटॉम 2010; 78(4):211–30. 10. शूबर्ट जे., अल्वाराडो एम., उसीकोवस्की पी. एट अल। परिधीय रक्त कोशिकाओं के इम्युनोफेनोटाइपिंग का उपयोग करके पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नलहीमोग्लोबिनुरिया का निदान। ब्र जे हेमेटोल 1991; 79:487–92 11. ओकोरोकोव ए.एन. आंतरिक अंगों के रोगों का निदान, खंड 4, रक्त प्रणाली के रोगों का निदान। प्रकाशन गृह: एम: चिकित्सा साहित्य 2001। पृष्ठ 67, पृष्ठ 100, पृष्ठ 163। 12. गार्डनर ए, मटियुज़ी जी, फादरल एस, बोरठाकुर जी, गार्सिया-मनेरो जी, पियर्स एस, ब्रांट एम, एस्टे ई। तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया के लिए रेमिशन इंडक्शन थेरेपी से गुजरने वाले रोगियों में पकाए गए और बिना पके हुए आहार की यादृच्छिक तुलना। जे क्लिनऑनकोल। 2008 दिसम्बर 10; 26(35):5684-8. 13. कैर एसई, हॉलिडे वी। न्यूट्रोपेनिक आहार के उपयोग की जांच: यूके के आहार विशेषज्ञों का एक सर्वेक्षण। जे हम न्यूट्र डाइट। 2014 अगस्त 28। 14. बोएक एम। न्यूट्रोपेनिक आहार-अच्छा अभ्यास या मिथक? बायोल ब्लड मैरो ट्रांसप्लांट। 2012 सितंबर; 18(9):1318-9. 15. ट्रिफिलियो, एस., हेलेनोवस्की, आई., गिल, एम. एट अल। हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण के बाद न्यूट्रोपेनिक आहार की भूमिका पर सवाल उठाना। बायोल ब्लड मैरो ट्रांसप्लांट। 2012; 18:1387–1392। 16. डेमिल, डी., डेमिंग, पी., ल्यूपिनैकी, पी., और जैकब्स, एल.ए. आउट पेशेंट सेटिंग में न्यूट्रोपेनिक आहार का प्रभाव: एक पायलट अध्ययन। ओंकोल नर्स फोरम। 2006; 33: 337–343 17. हिलमैन पी., हॉल सी., मार्श जे.सी. एट अल। पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया के रोगियों में हेमोलिसिस और आधान आवश्यकताओं पर एकुलिज़ुमाब का प्रभाव। एन इंग्लैंड जे मेड 2004; 350:552–9. 18. हिलमैन पी।, यंग एनएस, शूबर्ट जे। एट अल। पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया में पूरक अवरोधक एकुलिज़ुमाब। एन इंग्लैंड जे मेड 200;355:1233–43। 19. ब्रॉडस्की आरए, यंग एनएस, एंटोनियोली ई। एट अल। पारॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया के रोगियों के उपचार के लिए पूरक अवरोधक एकुलिज़ुमाब का बहुकेंद्रीय चरण 3 अध्ययन। ब्लड 2008; 111(4):1840–7. 20. केली आरजे, हिल ए।, अर्नोल्ड एलएम एट अल। पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया में एक्युलिज़ुमाब के साथ दीर्घकालिक उपचार: निरंतर प्रभावकारिता और बेहतर उत्तरजीविता। रक्त 2011; 117:6786-92. 21. हिलमैन पी।, म्यूस पी।, रोथ ए। एट अल पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया वाले रोगियों में दीर्घकालिक सुरक्षा और निरंतर एकुलिज़ुमाब उपचार की प्रभावकारिता। ब्र जे हेमोटोल 2013;162(1):62-73। 22. दिमित्रिजुक ए, रॉबी-सुह के, कोहेन एमएच, रिव्स डी, वीस के, पाजदुर आर। एफडीए रिपोर्ट: पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया ऑन्कोलॉजिस्ट के साथ रोगियों के उपचार के लिए एकुलिज़ुमाब (सोलिरिस)। 2008 सितम्बर; 13(9):993-1000। 23. मार्टि-कार्वाजल एजे, आनंद वी, कार्डोना एएफ, सोला आई. एकुलिज़ुमाब पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया के रोगियों के इलाज के लिए। कोक्रेन डेटाबेस सिस्ट रेव। 2014 अक्टूबर 30; 10: सीडी010340। 24. केली आर, अर्नोल्ड एल, रिचर्ड्स एस, हिल ए, बॉमकेन सी, हैनली जे, लफनी ए, ब्यूचैम्प जे, खुर्सीगारा जी, रॉदर आरपी, चल्मर्स ई, फ्येफ ए, फिट्ज़सिमोंस ई, नाकामुरा आर, गया ए, रिसिटानो एएम, शुबर्ट जे, नॉरफ़ॉक डी, सिम्पसन एन, हिलमेन पी। लंबी अवधि के एकुलिज़ुमाब पर पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया में गर्भावस्था का प्रबंधन। हेमेटोलॉजी के ब्रिटिश जर्नल ।2010; 149:446-450। 25. रिसिटानो एएम। विषाक्त रात में हीमोग्लोबिनुरिया और पूरक प्रणाली: हाल की अंतर्दृष्टि और उपन्यास विरोधी पूरक रणनीतियां एड एक्सप मेड बायोल। 2013; 735:155-72. 26. पारॉक्सिस्मल नॉक्टर्नल हीमोग्लोबिन्यूरिया (पीएनएच)। हेमटोलॉजिकल और ऑन्कोलॉजिकल रोगों के निदान और चिकित्सा के लिए समाज से सिफारिशें, 2012। www.dgho-onkopedia.de 27। हॉल सी।, रिचर्ड्स एस।, हिलमेन पी। वारफेरिन के साथ प्राथमिक प्रोफिलैक्सिस पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया (पीएनएच) में घनास्त्रता को रोकता है। ब्लड 2003; 102:3587–91. 28. सैंटारोन एस।, बेकिगलूपो ए।, रिसिटानो एएम एट अल। पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया के लिए हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण: ग्रुप्पो इटालियनो ट्रैपियन्टो मिडोलो ओसेओ (जीआईटीएमओ) की ओर से एक पूर्वव्यापी अध्ययन के दीर्घकालिक परिणाम। हेमेटोलोजिका 2010; 95:983-8. 29. सासो आर।, मार्श जे।, सेवरेस्का एल। एट अल। पैरॉक्सिस्मल नॉक्टर्नलहीमोग्लोबिन्यूरिया के लिए अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण। ब्र जे हेमेटोल 1999; 104:392-6. 30. डी लटौर आर.पी., श्रेजेंमीयर एच।, मैरी जे-वाई। और अन्य। पैरॉक्सिस्मलनोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया के लिए स्टेम सेल प्रत्यारोपण: AAWP EBMT ग्रुप और फ्रेंच सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी (EBMTabstract 316) का एक संयुक्त अध्ययन। अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण 2009; 43(सप्ल 1):57–8. 31. आर्मिटेज जे.ओ. बोन मैरो ट्रांसप्लांटेशन। एन इंगल जे मेड 1994; 330:827–38. 32. बेनावाइड्स लोपेज़ ई। पीएनएच क्लोनल एक्सपेंशन फॉलोइंग बोन मैरो ट्रांसप्लांट: केस रिपोर्ट। हेमेटोलोजिका 2011; 96:524. 33. फ्रेजर सीजे, भाटिया एस, नेस के. एट अल हेमेटोपोएटिक सेल ट्रांसप्लांटेशन सर्वाइवर्स की स्वास्थ्य स्थिति पर क्रोनिक ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग का प्रभाव: बोन मैरो ट्रांसप्लांट सर्वाइवर स्टडी की एक रिपोर्ट। ब्लड 2006; 108:2867–73. 34. बिएरी एस, रूसनेक ई, हेल्ग सी, एट अल एलोजेनिक हेमेटोपोएटिक एससीटी के बाद जीवन की गुणवत्ता और सामाजिक एकीकरण। अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण 2008; 42:819-27.

जानकारी

योग्यता डेटा के साथ प्रोटोकॉल डेवलपर्स की सूची:

1) केमाइकिन वादिम मतवेयेविच - चिकित्सा विज्ञान के उम्मीदवार, JSC "नेशनल साइंटिफिक सेंटर ऑफ़ ऑन्कोलॉजी एंड ट्रांसप्लांटेशन", ऑनकोहेमेटोलॉजी और बोन मैरो ट्रांसप्लांटेशन विभाग के प्रमुख।
2) क्लोडज़िंस्की एंटोन अनातोलियेविच - चिकित्सा विज्ञान के उम्मीदवार, JSC "नेशनल साइंटिफिक सेंटर ऑफ़ ऑन्कोलॉजी एंड ट्रांसप्लांटोलॉजी", हेमेटोलॉजिस्ट, ऑनकोहेमेटोलॉजी और बोन मैरो ट्रांसप्लांटेशन विभाग।
3) रमाज़ानोवा रायगुल मुखमबेटोवना - चिकित्सा विज्ञान के डॉक्टर, जेएससी "कज़ाख मेडिकल यूनिवर्सिटी ऑफ़ कंटीन्यूइंग एजुकेशन" के प्रोफेसर, हेमेटोलॉजी के पाठ्यक्रम के प्रमुख।
4) गब्बासोवा सॉले टेलीम्बेवना - आरएसई ऑन आरईएम "कज़ाख रिसर्च इंस्टीट्यूट ऑफ ऑन्कोलॉजी एंड रेडियोलॉजी", हेमोबलास्टोस विभाग के प्रमुख।
5) काराकुलोव रोमन काराकुलोविच - चिकित्सा विज्ञान के डॉक्टर, प्रोफेसर, आरईएम पर एमएआई आरएसई के शिक्षाविद "कज़ाख रिसर्च इंस्टीट्यूट ऑफ ऑन्कोलॉजी एंड रेडियोलॉजी", हेमोबलास्टोस विभाग के मुख्य शोधकर्ता।
6) Tabarov Adlet Berikbolovich - REM पर RSE के इनोवेशन मैनेजमेंट डिपार्टमेंट के प्रमुख "कजाकिस्तान गणराज्य के राष्ट्रपति के मेडिकल सेंटर एडमिनिस्ट्रेशन के अस्पताल", क्लिनिकल फ़ार्माकोलॉजिस्ट, बाल रोग विशेषज्ञ।
7) रैपिलबेकोवा गुलमीरा कुर्बानोव्ना, डॉक्टर ऑफ मेडिकल साइंसेज। JSC "मातृत्व और बचपन के लिए राष्ट्रीय वैज्ञानिक केंद्र" - प्रसूति विभाग नंबर 1 के प्रमुख।

हितों का कोई टकराव नहीं होने का संकेत:गुम।

समीक्षक:
1) अफनासेव बोरिस व्लादिमीरोविच - चिकित्सा विज्ञान के डॉक्टर, बच्चों के ऑन्कोलॉजी, हेमटोलॉजी और प्रत्यारोपण के अनुसंधान संस्थान के निदेशक के नाम पर आर.एम. गोर्बाचेवा, हेमटोलॉजी, ट्रांसफ्यूसियोलॉजी और ट्रांसप्लांटोलॉजी विभाग के प्रमुख, उच्च व्यावसायिक शिक्षा के राज्य बजटीय सामान्य शैक्षिक संस्थान, पहले सेंट पीटर्सबर्ग स्टेट मेडिकल यूनिवर्सिटी का नाम आई.आई. आई.पी. पावलोवा।
2) राखीमबेकोवा गुलनार अयापबेक्कीजी - डॉक्टर ऑफ मेडिकल साइंसेज, प्रोफेसर, जेएससी "नेशनल साइंटिफिक मेडिकल सेंटर", विभागाध्यक्ष।
3) पिवोवारोवा इरीना अलेक्सेवना - मेडिसिन डॉक्टर, मास्टर ऑफ बिजनेस एडमिनिस्ट्रेशन, कजाकिस्तान गणराज्य के स्वास्थ्य और सामाजिक विकास मंत्रालय के मुख्य फ्रीलांस हेमेटोलॉजिस्ट।

प्रोटोकॉल को संशोधित करने के लिए शर्तों का संकेत: 3 साल के बाद प्रोटोकॉल में संशोधन और / या जब उच्च स्तर के साक्ष्य के साथ निदान और / या उपचार के नए तरीके दिखाई देते हैं।

संलग्न फाइल

ध्यान!

• स्व-औषधि द्वारा, आप अपने स्वास्थ्य को अपूरणीय क्षति पहुंचा सकते हैं।
• MedElement वेबसाइट और मोबाइल एप्लिकेशन "MedElement (MedElement)", "Lekar Pro", "Dariger Pro", "Diseases: Therapist's Handbook" पर पोस्ट की गई जानकारी डॉक्टर के साथ व्यक्तिगत परामर्श को प्रतिस्थापित नहीं कर सकती है और न ही करनी चाहिए। यदि आपको कोई बीमारी या लक्षण हैं जो आपको परेशान करते हैं तो चिकित्सा सुविधाओं से संपर्क करना सुनिश्चित करें।
• किसी विशेषज्ञ के साथ दवाओं की पसंद और उनकी खुराक पर चर्चा की जानी चाहिए। रोग और रोगी के शरीर की स्थिति को ध्यान में रखते हुए केवल एक डॉक्टर ही सही दवा और उसकी खुराक लिख सकता है।
• MedElement वेबसाइट और मोबाइल एप्लिकेशन "MedElement (MedElement)", "Lekar Pro", "Dariger Pro", "Diseases: Therapist's Handbook" विशेष रूप से सूचना और संदर्भ संसाधन हैं। इस साइट पर पोस्ट की गई जानकारी का उपयोग डॉक्टर के नुस्खे को मनमाने ढंग से बदलने के लिए नहीं किया जाना चाहिए।
• MedElement के संपादक इस साइट के उपयोग से होने वाले स्वास्थ्य या भौतिक क्षति के किसी भी नुकसान के लिए ज़िम्मेदार नहीं हैं।

मार्चियाफवा-मिशेल रोग, लगातार हेमोसाइडरिनुरिया के साथ पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया, स्ट्रबिंग-मार्चियाफवा रोग एक प्रकार का अधिग्रहीत हेमोलिटिक एनीमिया है जो निरंतर इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस, हेमोसाइडरिनुरिया, ग्रैनुलो- और थ्रोम्बोसाइटोपोइज़िस के निषेध के साथ होता है।

कारण:

रोग के कारण एरिथ्रोसाइट्स के इंट्रावास्कुलर विनाश से जुड़े हैं, जो काफी हद तक दोषपूर्ण हैं। एरिथ्रोसाइट्स की पैथोलॉजिकल आबादी के साथ, सामान्य जीवन काल वाली सामान्य कोशिकाओं का एक हिस्सा भी संरक्षित रहता है। ग्रैन्यूलोसाइट्स और प्लेटलेट्स की संरचना में उल्लंघन पाए गए। रोग वंशानुगत नहीं है, लेकिन कोई भी बाहरी कारक जो दोषपूर्ण कोशिका आबादी के गठन को भड़काता है, जो एक क्लोन है, अर्थात। एकल मूल रूप से परिवर्तित कोशिका की संतति ज्ञात नहीं है।

पीएनएच में थ्रोम्बोटिक जटिलताएं इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस से जुड़ी हैं, जो थ्रोम्बस के गठन को भड़काती हैं। एक महत्वपूर्ण, लेकिन रोग के अनिवार्य लक्षण से बहुत दूर - रात में या सुबह हीमोग्लोबिनुरिया के पैरोक्सिम्स - अस्पष्ट रहता है।
Paroxysm दिन के समय से नहीं, बल्कि नींद से जुड़ा है, जो दिन के दौरान भी संकट पैदा कर सकता है। पीएनएच में पैथोलॉजिकल एरिथ्रोसाइट्स की पूरक संवेदनशीलता में वृद्धि हुई है। शायद यह ताजा रक्त के आधान द्वारा हेमोलिटिक संकट को भड़काने का आधार है, जिसमें ऐसे कारक होते हैं जो पूरक को सक्रिय करते हैं। एक सप्ताह से अधिक समय तक संग्रहीत रक्त का आधान हेमोलिसिस को उत्तेजित नहीं करता है।

विषाक्त रात हीमोग्लोबिनुरिया के लक्षण:

रोग धीरे-धीरे विकसित होता है: मध्यम रक्ताल्पता, कमजोरी, थकान, व्यायाम के दौरान धड़कन, पेट में दर्द, अक्सर मेसेंटेरिक वाहिकाओं के घनास्त्रता से जुड़े लक्षण होते हैं। एनीमिया और हीमोसाइडरिन जमाव के कारण त्वचा और श्लेष्मा झिल्लियां पीली, कामचलाऊ, भूरे रंग की होती हैं। इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस के संकेतों द्वारा विशेषता।

काले मूत्र का दिखना एक असंगत लक्षण है। चूंकि पीएनएच अक्सर ल्यूकोपेनिया (मुख्य रूप से ग्रैनुलोसाइटोपेनिया के कारण) के साथ होता है, पुरानी संक्रामक जटिलताएं संभव हैं। रक्तस्रावी सिंड्रोम द्वारा थ्रोम्बोसाइटोपेनिया जटिल हो सकता है। मूत्र में हीमोग्लोबिन और हेमोसाइडरिन का लंबे समय तक उत्सर्जन धीरे-धीरे लोहे की कमी की स्थिति के विकास की ओर जाता है - एस्थेनिक सिंड्रोम होता है, शुष्क त्वचा, भंगुर नाखून दिखाई देते हैं।

रक्त चित्र को शुरू में नॉरमोक्रोमिक और फिर हाइपोक्रोमिक एनीमिया, मामूली रेटिकुलोसाइटोसिस (2-4% या अधिक), ल्यूकोपेनिया और थ्रोम्बोसाइटोपेनिया की विशेषता है। एरिथ्रोसाइट्स की आकृति विज्ञान में कोई विशिष्ट विशेषताएं नहीं हैं। अस्थि मज्जा में, लाल रोगाणु का हाइपरप्लासिया देखा जाता है, लेकिन ट्रेपेनेट में अस्थि मज्जा की सेलुलरता में मामूली वृद्धि होती है, जो रोग बढ़ने पर हाइपोप्लास्टिक बन सकता है।

प्लाज्मा में लगातार चल रहे इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस के संबंध में, मुक्त हीमोग्लोबिन की सामग्री बढ़ जाती है (सामान्य रूप से 0.05 ग्राम / एल से कम)। सीरम आयरन का स्तर शुरू में सामान्य रहता है, फिर काफी कम हो सकता है। रोग की विशिष्ट शुरुआत के साथ, जब हेमोलिटिक सिंड्रोम प्रबल होता है, तो अप्लास्टिक सिंड्रोम की एक तस्वीर विकसित हो सकती है, जो कुछ वर्षों में हेमोलिटिक संकट से जटिल हो सकती है, जिसमें विशिष्ट रात का हीमोग्लोबिनुरिया होता है। अधिक बार, एक हेमोलिटिक संकट रक्त आधान को भड़काता है।

निदान:

निदान इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस (एनीमिया, मामूली रेटिकुलोसाइटोसिस, मूत्र में हेमोसाइडरिन) के संकेतों के आधार पर स्थापित किया गया है। विशेष अध्ययन (पॉजिटिव सुक्रोज टेस्ट, हेम टेस्ट, नेगेटिव कॉम्ब्स टेस्ट) द्वारा निदान को स्पष्ट करें।

ऑटोइम्यून हेमोलिटिक एनीमिया का हेमोलिसिन रूप, पीएनएच के बाहरी अभिव्यक्तियों के समान, इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस के साथ होता है, रक्त सीरम में हेमोलिसिन की उपस्थिति की विशेषता है, एक सकारात्मक कॉम्ब्स परीक्षण। पीएनएच के विपरीत, इसमें ल्यूकोपेनिया और थ्रोम्बोसाइटोपेनिया नहीं है; प्रेडनिसोलोन आमतौर पर एक अच्छा प्रभाव देता है। अस्थि मज्जा की तस्वीर पीएनएच को अप्लास्टिक एनीमिया से अलग करने की अनुमति देती है: अप्लासिया के साथ, ट्रेपैनेट को वसा की प्रबलता की विशेषता होती है, हेमोलिसिस के साथ - सेलुलर हाइपरप्लासिया द्वारा, हालांकि, दुर्लभ मामलों में, पीएनएच अस्थि मज्जा हाइपोप्लेसिया की एक तस्वीर विकसित कर सकता है, हालांकि हीमोसाइडरिन लगातार मूत्र में पाया जाता है, और रक्त में रेटिकुलोसाइटोसिस।

विषाक्त रात हीमोग्लोबिनुरिया का उपचार:

गंभीर एनीमिया की अनुपस्थिति में उपचार नहीं किया जाता है। गंभीर एनीमिक सिंड्रोम के लिए लाल रक्त कोशिका आधान की आवश्यकता होती है; सर्वोत्तम परिणाम 7-10 दिनों के लिए धुले हुए या वृद्ध एरिथ्रोसाइट्स के आधान से प्राप्त होते हैं। हेमटोपोइजिस के हाइपोप्लासिया के साथ, एनाबॉलिक स्टेरॉयड का संकेत दिया जाता है: नेरोबोल - प्रति दिन 10-20 मिलीग्राम या रेटाबोलिल - 50 मिलीग्राम इंट्रामस्क्युलर रूप से 2-3 सप्ताह के लिए।

लोहे की तैयारी का उपयोग किया जाता है, लेकिन वे कभी-कभी हेमोलिटिक संकट को भड़का सकते हैं। एक संकट को रोकने के लिए, उपचय स्टेरॉयड के साथ उपचार के दौरान लोहे को छोटी खुराक में निर्धारित किया जाता है। घनास्त्रता के लिए, हेपरिन का संकेत दिया जाता है: पहले इंजेक्शन में, 10,000 IU को अंतःशिरा में इंजेक्ट किया जाता है, फिर पेट की त्वचा के नीचे दिन में 2-3 बार 5-10 हजार IU (मोटी ऊतक में 2 सेमी की गहराई तक एक पतली सुई के साथ) ) रक्त जमावट के नियंत्रण में। हेपरिन के साथ उपचार के लिए मतभेद - पेट या डुओडेनम के पेप्टिक अल्सर के साथ-साथ रक्तस्राव के स्रोतों की उपस्थिति का हाल ही में गहरा होना।

पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया (पीएनएच) एक अधिग्रहीत बीमारी है जो लगातार हेमोलिटिक एनीमिया, पैरॉक्सिस्मल या लगातार हीमोग्लोबिनुरिया और इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस द्वारा विशेषता है। इस प्रकार के हेमोलिटिक एनीमिया की दुर्लभता इस तथ्य की विशेषता है कि पीएनएच आधे मिलियन में से 1 व्यक्ति को प्रभावित करता है, ज्यादातर युवा लोग।

रोग के कारण वर्तमान में अज्ञात हैं। यह माना जाता है कि यह लाल रक्त कोशिकाओं के एक असामान्य क्लोन की उपस्थिति के कारण होता है जो इंट्रावास्कुलर हेमोलिसिस के लिए प्रवण होता है। बदले में, एरिथ्रोसाइट्स की हीनता उनके झिल्ली में संरचनात्मक और जैव रासायनिक दोषों का परिणाम है। यह ज्ञात है कि लिपिड पेरोक्सीडेशन एक दोषपूर्ण झिल्ली में सक्रिय होता है, जो एरिथ्रोसाइट्स के तेजी से विश्लेषण में योगदान देता है; इसके अलावा, ग्रैन्यूलोसाइट्स और प्लेटलेट्स के असामान्य क्लोन पैथोलॉजिकल प्रक्रिया में शामिल होते हैं। पीएनएच की थ्रोम्बोटिक जटिलताओं की उत्पत्ति में मुख्य भूमिका एरिथ्रोसाइट्स के इंट्रावास्कुलर विनाश और इस दौरान जारी कारकों द्वारा रक्त जमावट की शुरुआत से संबंधित है। पीएनएच, एक नियम के रूप में, धीरे-धीरे शुरू होता है, और समय-समय पर संकट के साथ कालानुक्रमिक रूप से आगे बढ़ता है। संकट वायरल संक्रमण, सर्जिकल हस्तक्षेप, मनो-भावनात्मक तनाव, मासिक धर्म, कई दवाओं और खाद्य पदार्थों के उपयोग को भड़काते हैं।

विषाक्त रात हीमोग्लोबिनुरिया के लक्षण

संकट के दौरान पीएनएच के लक्षण:

• उदर गुहा में पैरॉक्सिस्मल दर्द;
• काठ क्षेत्र में दर्द;
• त्वचा और श्वेतपटल की पीलिया; अतिताप; चेहरे की चंचलता;
• मूत्र का काला रंग, मुख्य रूप से रात में;
• रक्तचाप में तेज कमी;
• तिल्ली का क्षणिक इज़ाफ़ा;
• मूत्र उत्पादन की समाप्ति।

कुछ मामलों में, हेमोलिटिक संकट घातक रूप से समाप्त हो जाता है।

संकट के बाहर पीएनएच के लक्षण:

• सामान्य कमज़ोरी;
• पीला, एक पूर्णांक के एक प्रतिष्ठित छाया रंग के साथ;
• रक्ताल्पता;
• घनास्त्रता की प्रवृत्ति; रक्तमेह; उच्च रक्तचाप; जिगर इज़ाफ़ा; सांस की तकलीफ; दिल की धड़कन; बार-बार संक्रामक रोग।

निदान

• रक्त परीक्षण: एनीमिया (नॉर्मोक्रोमिक, बाद में हाइपोक्रोमिक), मध्यम ल्यूकोसाइटो- और थ्रोम्बोसाइटोपेनिया, सीरम आयरन का स्तर काफी कम हो जाता है।
• मूत्र परीक्षण: काला दाग, हीमोग्लोबिनुरिया, हेमोसिडरिनुरिया, प्रोटीनुरिया। मूत्र के साथ ग्रेगर्सन का बेंज़िडाइन परीक्षण सकारात्मक है।
• हैम का विशिष्ट परीक्षण सकारात्मक है।
• विशिष्ट हार्टमैन परीक्षण सकारात्मक है।
• अस्थि मज्जा पंचर: लाल हेमेटोपोएटिक रोगाणु का हाइपरप्लासिया, लेकिन गंभीर मामलों में, अस्थि मज्जा हाइपोप्लासिया, अस्थि मज्जा में वसा ऊतक की मात्रा में वृद्धि भी देखी जा सकती है।

विषाक्त रात हीमोग्लोबिनुरिया का उपचार

पीएनएच का उपचार रोगसूचक है और इसमें मुख्य रूप से प्रतिस्थापन रक्त आधान होता है, जिसकी मात्रा और आवृत्ति इन उपायों की "प्रतिक्रिया" पर निर्भर करती है। पीएनएच के उपचार में, मेथेंड्रोस्टेनोलोन का उपयोग कम से कम 2-3 महीनों के लिए 30-50 मिलीग्राम / दिन की खुराक पर किया जाता है। अस्थि मज्जा हाइपोप्लासिया के खिलाफ लड़ाई 4 से 10 दिनों के लिए 150 मिलीग्राम / दिन की खुराक पर एंटीथाइमोसाइट इम्युनोग्लोबुलिन के अंतःशिरा प्रशासन द्वारा की जाती है। छोटे खुराकों में लोहे की तैयारी प्रति ओएस लेने की सिफारिश की जाती है। कभी-कभी उच्च खुराक में कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स अच्छा प्रभाव देते हैं। थ्रोम्बोटिक जटिलताओं के विकास के साथ अस्थि मज्जा हाइपोप्लेसिया अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के संकेत हैं। पीएनएच से ठीक होने के अलग-अलग मामलों का वर्णन किया गया है, कुछ मामलों में, बीमारी के अनुकूल पाठ्यक्रम की अवधि कई दशक है।

आवश्यक दवाएं

मतभेद हैं। विशेषज्ञ परामर्श की आवश्यकता है।

Paroxysmal रात्रिभोज हीमोग्लोबिनुरिया एक दुर्लभ अधिग्रहित जीवन-धमकी देने वाला रक्त रोग है। पैथोलॉजी लाल रक्त कोशिकाओं के विनाश का कारण बनती है - एरिथ्रोसाइट्स। डॉक्टर इस प्रक्रिया को हेमोलिसिस कहते हैं, और "हेमोलिटिक एनीमिया" शब्द पूरी तरह से रोग की विशेषता है। इस तरह के एनीमिया का दूसरा नाम मार्चियाफवा-मिशेल रोग है, वैज्ञानिकों के नाम के बाद जिन्होंने पैथोलॉजी का विस्तार से वर्णन किया है।

रोग के कारण और सार

Paroxysmal रात्रिभोज हीमोग्लोबिनुरिया अक्सर होता है - आम तौर पर जनसंख्या में प्रति 1 मिलियन लोगों पर 1-2 मामले दर्ज किए जाते हैं। यह अपेक्षाकृत युवा वयस्कों की बीमारी है, निदान की औसत आयु 35-40 वर्ष है। मार्चियाफ़वा-मिशेल रोग का बचपन और किशोरावस्था में प्रकट होना दुर्लभ है।

रोग का मुख्य कारण पीआईजी-ए नामक एकल स्टेम सेल जीन में उत्परिवर्तन है।यह जीन अस्थि मज्जा कोशिकाओं के एक्स गुणसूत्र पर स्थित है। इस विकृति के सटीक कारण और उत्परिवर्तजन कारक अभी भी अज्ञात हैं। पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया की घटना अप्लास्टिक एनीमिया से निकटता से संबंधित है। यह सांख्यिकीय रूप से सिद्ध हो चुका है कि निदान किए गए मार्चियाफ़वा-मिशेल रोग के 30% मामले अप्लास्टिक एनीमिया के परिणाम हैं।

रक्त कोशिकाओं के निर्माण की प्रक्रिया को हेमटोपोइजिस कहा जाता है। अस्थि मज्जा में लाल रक्त कोशिकाएं, सफेद रक्त कोशिकाएं और प्लेटलेट्स बनते हैं - शरीर की कुछ हड्डी संरचनाओं के केंद्र में स्थित एक विशेष स्पंजी पदार्थ। रक्त के सभी कोशिकीय तत्वों के अग्रदूत स्टेम सेल हैं, जिनके क्रमिक विभाजन से रक्त के नए तत्व बनते हैं। परिपक्वता और गठन की सभी प्रक्रियाओं से गुजरने के बाद, आकार के तत्व रक्तप्रवाह में प्रवेश करते हैं और अपना कार्य करना शुरू करते हैं।

मार्चियाफवा-मिशेली रोग के विकास के लिए, एक स्टेम सेल में उपर्युक्त पीआईजी-ए जीन के उत्परिवर्तन की उपस्थिति पर्याप्त है। असामान्य पूर्वज कोशिका लगातार विभाजित हो रही है और खुद को "क्लोनिंग" कर रही है। तो पूरी आबादी पथिक रूप से बदल जाती है। दोषपूर्ण लाल रक्त कोशिकाएं परिपक्व होती हैं, बनती हैं और रक्तप्रवाह में प्रवेश करती हैं।

परिवर्तनों का सार एरिथ्रोसाइट झिल्ली पर विशेष प्रोटीन की अनुपस्थिति है जो कोशिका को अपनी प्रतिरक्षा प्रणाली - पूरक प्रणाली से बचाने के लिए जिम्मेदार हैं। पूरक प्रणाली रक्त प्लाज्मा प्रोटीन का एक समूह है जो शरीर को विभिन्न संक्रामक एजेंटों से बचाता है। आम तौर पर, शरीर की सभी कोशिकाएं अपने प्रतिरक्षा प्रोटीन से सुरक्षित रहती हैं। कंपकंपी रात में हीमोग्लोबिनुरिया में ऐसी कोई सुरक्षा नहीं है। यह लाल रक्त कोशिकाओं के विनाश या हेमोलिसिस और रक्त में मुक्त हीमोग्लोबिन की रिहाई की ओर जाता है।

नैदानिक ​​अभिव्यक्तियाँ और लक्षण

नैदानिक ​​अभिव्यक्तियों की विविधता के कारण, पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया का निदान कभी-कभी नैदानिक ​​अनुसंधान के कई महीनों के बाद ही मज़बूती से किया जा सकता है। तथ्य यह है कि क्लासिक लक्षण - गहरे भूरे रंग का मूत्र (हीमोग्लोबिन्यूरिया) केवल 50% रोगियों में होता है। शास्त्रीय मूत्र के सुबह के हिस्से में हीमोग्लोबिन की उपस्थिति है, दिन के दौरान यह आमतौर पर चमकता है।

मूत्र में हीमोग्लोबिन का उत्सर्जन एरिथ्रोसाइट्स के बड़े पैमाने पर संकल्प के साथ जुड़ा हुआ है। डॉक्टर इस स्थिति को हेमोलिटिक संकट कहते हैं। यह एक संक्रामक रोग, अत्यधिक शराब के सेवन, शारीरिक गतिविधि या तनावपूर्ण स्थितियों से शुरू हो सकता है।

पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया शब्द इस विश्वास से उत्पन्न हुआ है कि हेमोलिसिस और पूरक प्रणाली की सक्रियता नींद के दौरान श्वसन एसिडोसिस द्वारा शुरू हो जाती है। इस सिद्धांत को बाद में खारिज कर दिया गया था। हेमोलिटिक संकट दिन के किसी भी समय होता है, लेकिन रात के दौरान मूत्राशय में मूत्र के संचय और एकाग्रता से विशिष्ट रंग परिवर्तन होता है।

कंपकंपी रात में हीमोग्लोबिनुरिया के मुख्य नैदानिक ​​​​पहलू:

1. हेमोलिटिक एनीमिया हेमोलिसिस के कारण लाल रक्त कोशिकाओं और हीमोग्लोबिन की संख्या में कमी है। हेमोलिटिक संकट के साथ कमजोरी, चक्कर आना, आँखों के सामने "मक्खियाँ" चमकती हैं। प्रारंभिक चरणों में सामान्य स्थिति हीमोग्लोबिन के स्तर से संबंधित नहीं होती है।
2. मार्चियाफवा-मिशेल रोग के रोगियों में थ्रोम्बोसिस मृत्यु का प्रमुख कारण है। धमनी थ्रोम्बोस बहुत कम आम हैं। हेपेटिक, मेसेन्टेरिक और सेरेब्रल नसें प्रभावित होती हैं। विशिष्ट नैदानिक ​​​​लक्षण शामिल नस पर निर्भर करते हैं। बड-चियारी सिंड्रोम हेपेटिक नसों के थ्रोम्बिसिस के साथ होता है, सेरेब्रल जहाजों के नाकाबंदी में न्यूरोलॉजिकल लक्षण होते हैं। 2015 में प्रकाशित पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया पर एक वैज्ञानिक समीक्षा से पता चलता है कि महिलाओं में यकृत संवहनी नाकाबंदी अधिक आम है। त्वचीय नसों का घनास्त्रता त्वचा की सतह से ऊपर उठने वाले लाल, दर्दनाक नोड्स द्वारा प्रकट होता है। इस तरह के foci बड़े क्षेत्रों पर कब्जा कर लेते हैं, उदाहरण के लिए, पीठ की पूरी त्वचा।
3. अपर्याप्त हेमटोपोइजिस - परिधीय रक्त में एरिथ्रोसाइट्स, ल्यूकोसाइट्स और प्लेटलेट्स की संख्या में कमी। यह पैन्टीटोपेनिया एक व्यक्ति को कम सफेद रक्त कोशिका गिनती के कारण संक्रमण के लिए अतिसंवेदनशील बनाता है। थ्रोम्बोसाइटोपेनिया रक्तस्राव में वृद्धि की ओर जाता है।

लाल रक्त कोशिकाओं के विनाश के बाद जारी हीमोग्लोबिन दरार से गुजरता है। नतीजतन, गिरावट उत्पाद, हैप्टोग्लोबिन, रक्त प्रवाह में प्रवेश करता है, और हीमोग्लोबिन अणु मुक्त हो जाते हैं। ऐसे मुक्त अणु अपरिवर्तनीय रूप से नाइट्रिक ऑक्साइड (NO) अणुओं से जुड़ते हैं, जिससे उनकी संख्या कम हो जाती है। चिकनी मांसपेशी टोन के लिए NO जिम्मेदार है। इसकी कमी से निम्नलिखित लक्षण उत्पन्न होते हैं:

• पेटदर्द;
• सरदर्द;
• अन्नप्रणाली और निगलने वाले विकारों की ऐंठन;
• नपुंसकता।

मूत्र में हीमोग्लोबिन का उत्सर्जन गुर्दे के विघटन की ओर जाता है। धीरे-धीरे, गुर्दे की विफलता विकसित होती है, प्रतिस्थापन चिकित्सा की आवश्यकता होती है।

निदान और चिकित्सीय उपाय

शुरुआती चरणों में, विविध नैदानिक ​​लक्षणों और रोगियों की बिखरी हुई शिकायतों के कारण मार्चियाफ़वा-मिशेल रोग का निदान करना काफी कठिन है। मूत्र के रंग में विशिष्ट परिवर्तन की उपस्थिति, एक नियम के रूप में, नैदानिक ​​​​खोज को सही दिशा में निर्देशित करती है।

विषाक्त रात हीमोग्लोबिनुरिया का उपचार

कंपकंपी रात में हीमोग्लोबिनुरिया के लिए उपयोग किए जाने वाले मुख्य नैदानिक ​​​​परीक्षण हैं:

1. पूर्ण रक्त गणना - लाल रक्त कोशिकाओं, सफेद रक्त कोशिकाओं और प्लेटलेट्स की संख्या निर्धारित करने के लिए।
2. Coombs परीक्षण एक विश्लेषण है जो आपको लाल रक्त कोशिकाओं की सतह पर एंटीबॉडी की उपस्थिति का निर्धारण करने की अनुमति देता है, साथ ही साथ रक्त में घूमने वाले एंटीबॉडी भी।
3. फ्लो साइटोमेट्री - इम्युनोफेनोटाइपिंग की अनुमति देता है, अर्थात एरिथ्रोसाइट झिल्ली की सतह पर एक विशेष प्रोटीन की उपस्थिति निर्धारित करने के लिए।
4. सीरम हीमोग्लोबिन और हैप्टोग्लोबिन स्तरों का मापन।
5. सामान्य मूत्र विश्लेषण।

एक एकीकृत नैदानिक ​​​​दृष्टिकोण समय में स्ट्रबिंग-मार्चियाफ़वा रोग का पता लगाना और थ्रोम्बोटिक जटिलताओं के प्रकट होने से पहले इसका उपचार शुरू करना संभव बनाता है। दवाओं के निम्नलिखित समूहों के साथ पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया का उपचार संभव है:

1. स्टेरॉयड हार्मोन (प्रेडनिसोलोन, डेक्सामेथासोन) प्रतिरक्षा प्रणाली को रोकते हैं, जिससे सिस्टम प्रोटीन के पूरक द्वारा लाल रक्त कोशिकाओं के विनाश को रोका जा सकता है।
2. साइटोस्टैटिक्स (एकुलिज़ुमाब) का एक समान प्रभाव होता है। वे प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को दबाते हैं और पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया के संकेतों को समतल करते हैं।
3. कभी-कभी रोगियों को हीमोग्लोबिन के स्तर को ठीक करने के लिए धुले हुए, विशेष रूप से चयनित एरिथ्रोसाइट द्रव्यमान के आधान की आवश्यकता होती है।
4. आयरन और फोलिक एसिड की तैयारी के रूप में रखरखाव चिकित्सा।

पैरॉक्सिस्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया का वर्णित उपचार रोगी को बीमारी से नहीं बचा सकता है, लेकिन केवल लक्षणों को दबा देता है। वास्तविक चिकित्सीय विकल्प अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण है। यह प्रक्रिया बीमारी का इलाज करते हुए असामान्य स्टेम कोशिकाओं के पूल को पूरी तरह से बदल देती है।

उचित उपचार के बिना लेख में वर्णित रोग संभावित रूप से जीवन के लिए खतरा है। घनास्त्रता और गुर्दे की विफलता के रूप में जटिलताओं के जीवन और स्वास्थ्य के लिए गंभीर परिणाम हो सकते हैं। समय पर उपचार रोग के विकास को रोक सकता है और रोगी के पूर्ण जीवन को लम्बा खींच सकता है।